Komórki macierzyste a choroby przewlekłe u dziecka – kiedy materiał może zostać wykorzystany?

Komórki macierzyste a choroby przewlekłe u dziecka – najważniejsze informacje

– Zastosowanie krwiotwórczych komórek macierzystych to uznana, refundowana metoda leczenia m.in. chorób krwi i układu odpornościowego u dzieci. Od dekad wykorzystywane są w tym celu przeszczepy szpiku kostnego, a od wielu lat krwi pępowinowej, która – zdeponowana w banku – może zostać użyta niemal natychmiast. – Leczenie choroby genetycznej własną krwią pępowinową dziecka zwykle nie ma sensu, ponieważ ten sam błąd genetyczny jest już obecny w zamrożonych komórkach. Do leczenia potrzebny jest materiał od zdrowego dawcy, np. zgodnego tkankowo rodzeństwa dziecka. Zdeponowaną w banku krew pępowinową można użyć na potrzeby rodziny. – Terapie własną (autologiczną) krwią pępowinową w chorobach neurologicznych są obecnie badane i wciąż mają charakter eksperymentalny. Nie są standardem leczenia i nie są refundowane przez NFZ. Wstępne wyniki części badań, np. nad leczeniem mózgowego porażenia dziecięcego, są obiecujące, ale nie stanowią dowodu na skuteczność terapii.

Jakie choroby obecnie leczy się komórkami macierzystymi z krwi pępowinowej?

Wskazania do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych opracowuje m.in. Europejskie Towarzystwo Przeszczepiania Krwi i Szpiku (EBMT)². Duża część z nich obejmuje terapie komórkami macierzystymi z materiału pobranego od dawcy, najczęściej rodzeństwa lub osoby niespokrewnionej. 

Szansa na całkowitą zgodność pełnego rodzeństwa (dzieci tych samych rodziców) wynosi 25%³. Materiałem może być krew pępowinowa, szpik kostny lub krew obwodowa. Ponadto, istnieje 50% prawdopodobieństwo zgodności połowicznej, a w przypadku krwi pępowinowej możliwe jest wykorzystane krwi zgodnej częściowo (np. 4/6 alleli), co dodatkowo zwiększa szansę na transplantację pomiędzy rodzeństwem. 

Krew pępowinową można pobrać wyłącznie podczas porodu, a jej przechowywanie umożliwiają wyspecjalizowane banki, takie jak Polski Bank Komórek Macierzystych (PBKM). Materiał jest wówczas dostępny na potrzeby dawcy i jego rodziny i w razie potrzeby zostaje dostarczony do dowolnego ośrodka transplantacyjnego na świecie. 

Najczęstszymi wskazaniami do przeszczepienia od dawców rodzinnych w Polsce są ostra białaczka szpikowa (43%) i limfoblastyczna (15%)⁴. Przeszczepy własnych komórek służą w leczeniu m.in. chłoniaków i guzów litych.

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) i szpikowa (AML)

ALL jest najczęstszym nowotworem u dzieci⁵. W grupach wysokiego ryzyka (m.in. niekorzystna genetyka choroby, słaba odpowiedź na chemioterapię) standardem jest przeszczepienie komórek od zgodnego dawcy, krewnego lub niespokrewnionego. W części przypadków wykorzystuje się w tym celu zbankowaną krew pępowinową. U niektórych dzieci stosuje się też nowoczesną terapię CAR-T, w której własne limfocyty pacjenta modyfikuje się tak, by niszczyły komórki białaczkowe. To, czy potrzebny będzie przeszczep i z jakiego źródła, zależy od typu białaczki i odpowiedzi na wcześniejsze leczenie. Decyzję podejmuje ośrodek hematologii dziecięcej.

Nabyta ciężka niedokrwistość aplastyczna (SAA)

W tej chorobie szpik przestaje wytwarzać wystarczającą liczbę komórek krwi. U dzieci i młodych dorosłych leczeniem pierwszego wyboru jest przeszczepienie komórek od zgodnego rodzeństwa. Gdy nie ma takiego dawcy, komórki pobiera się od dobrze dobranego dawcy niespokrewnionego. Przeszczepienie od zgodnego rodzeństwa daje w tej chorobie szczególnie dobre wyniki, dlatego zbankowana krew pępowinowa brata lub siostry bywa cennym zabezpieczeniem.

Hemoglobinopatie (np. anemia sierpowata i talasemia)

To wrodzone, nienowotworowe choroby krwi. Przeszczepienie od zgodnego dawcy, najczęściej rodzeństwa, do niedawna było jedyną uznaną metodą dającą szansę na całkowite wyleczenie i wciąż się je stosuje. Zabieg wykonuje się możliwie wcześnie, zanim dojdzie do nieodwracalnych uszkodzeń narządów. Skuteczność u dzieci z dobranym dawcą rodzinnym jest wysoka. Dla części pacjentów od 12. roku życia dostępne są również terapie genowe wykorzystujące własne, odpowiednio zmodyfikowane komórki krwiotwórcze⁶.

Przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych jest w Europie procedurą powszechnie stosowaną. W 2024 roku wykonano ponad 47 tysięcy takich zabiegów – 55,5% autologicznych (własne komórki) i 44,5% allogenicznych (od dawcy)⁷. W standardowych terapiach wciąż wykorzystuje się głównie krew obwodową, a pępowinową jedynie w pojedynczych przypadkach⁸.

Jakie terapie komórkami macierzystymi są obecnie badane?

Komórki macierzyste mają duży potencjał, dlatego naukowcy sprawdzają, czy pobrane z własnej krwi pępowinowej, sznura pępowinowego czy łożyska mogłyby pomóc w chorobach przewlekłych, których dziś nie umiemy wyleczyć, np. chorobach autoimmunologicznych czy neurologicznych.

Żeby jednak terapia stała się standardem, musi przejść długą drogę. Trzeba przeprowadzić jakościowe badania z udziałem pacjentów i grupy kontrolnej, która nie otrzyma terapii, oraz potwierdzić, że efekty są znaczące i trwałe. Dopóki to nie nastąpi, mówimy o terapiach eksperymentalnych. Te prowadzi się pod nadzorem komisji bioetycznych, są nierefundowane i nie gwarantują efektów.

Zastosowanie krwi pępowinowej w neurologii dziecięcej

Jednym z badanych pozakrwiotwórczych zastosowań krwi pępowinowej jest leczenie chorób i uszkodzeń układu nerwowego u dzieci. W części z nich możliwości odwrócenia powstałych zmian są ograniczone, dlatego poszukuje się metod, które mogłyby uzupełnić leczenie objawowe i rehabilitację. 

Nie zakłada się jednak, że komórki macierzyste z krwi pępowinowej pozwolą zastąpić uszkodzone neurony. Ich potencjalne działanie wiąże się głównie z ograniczaniem stanu zapalnego, ochroną komórek nerwowych i wspieraniem procesów naprawczych w mózgu. 

Takie zastosowania bada się m.in. w mózgowym porażeniu dziecięcym, następstwach niedotlenienia okołoporodowego i zaburzeniach neurorozwojowych.

Skuteczność komórek macierzystych w leczeniu mózgowego porażenia dziecięcego (MPD)

Podawanie własnej krwi pępowinowej dzieciom z MPD jest jednym z najlepiej zbadanych kierunków eksperymentalnego zastosowania komórek macierzystych. 

Opublikowane w 2025 roku podsumowanie danych z badań – obejmujących łącznie kilkuset małych pacjentów – pokazało, że u dzieci, które otrzymały krew pępowinową, sprawność ruchowa poprawiła się bardziej niż u dzieci po samej rehabilitacji. Efekty były zauważalne po 6 i 12 miesiącach. Większe dawki wiążą się z lepszymi rezultatami, a najlepsze wyniki obserwuje się u dzieci poniżej 5. roku życia z łagodną postacią choroby⁹. Wnioski te mają służyć projektowaniu kolejnych badań.

Mezenchymalne komórki macierzyste w spastycznej postaci MPD

Bada się również terapie z wykorzystaniem mezenchymalnych komórek macierzystych pozyskanych z tkanki sznura pępowinowego. 

W jednym z badań z udziałem dzieci z porażeniem spastycznym podano je pacjentom bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. W stosunku do grupy kontrolnej u leczonych dzieci po roku poprawiła się sprawność ruchowa, a badania obrazowe mózgu wykazały korzystne zmiany w drogach nerwowych¹⁰. To pojedyncze badanie na niewielkiej grupie – obiecujące, ale wymagające potwierdzenia.

Komórki macierzyste a rdzeniowy zanik mięśni (SMA)

Terapia komórkami macierzystymi nie należy do uznanych metod leczenia SMA i nie zastępuje wymienionych leków. Jak dotąd przeprowadzono niewielkie badania, w których poprawiały się pojedyncze parametry badania przewodnictwa nerwowego, co nie potwierdza skuteczności leczenia.

Rdzeniowy zanik mięśni jeszcze niedawno pozostawał chorobą nieuleczalną. To się zmieniło: zarejestrowano trzy leki modyfikujące jej przebieg – nusinersen, rysdyplam i onasemnogen abeparwowek (terapię genową). Wszystkie zwiększają ilość białka, którego brakuje w SMA, a dzięki temu zmniejszają niepełnosprawność i wydłużają życie pacjentów¹¹.

Skuteczność terapii komórkami macierzystymi u dzieci z autyzmem

W lipcu 2026 roku na łamach czasopisma naukowego „European Psychiatry” ukazał się przegląd 22 badań nad zastosowaniem komórek macierzystych w terapii zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD), spełniających rygorystyczne kryteria jakościowe. Wszystkie badania wykazały skuteczność takiej terapii – statystycznie istotną ogólną poprawę stanu pacjentów, mierzoną za pomocą skal oceniających nasilenie objawów i codzienne funkcjonowanie. Autorzy uznają te wyniki za podstawę do dalszych badań we wszystkich populacjach chorych oraz modyfikacji istniejących protokół leczenia ASD¹².

Okiem eksperta: Opinie lekarzy o leczeniu autyzmu komórkami macierzystymi

To zrozumiałe, że rodzice dziecka z zaburzeniami ze spektrum autyzmu szukają każdej możliwej drogi. Dziś mamy już dowody, że terapia komórkami macierzystymi może zmniejszać nasilenie objawów autyzmu. Trwają obecnie terapie eksperymentalne, w których dziecko może wziąć udział. Nikt jednak nie może zagwarantować rodzicom korzystnych efektów leczenia. Dotychczasowe badania wskazują, że podania krwi pępowinowej są na ogół dobrze tolerowane przez dzieci ze spektrum autyzmu i bezpieczne.

Leczenie komórkami macierzystymi cukrzycy typu 1

W cukrzycy typu 1 układ odpornościowy niszczy komórki trzustki produkujące insulinę, dlatego podstawą leczenia jest podawanie tego hormonu. Naukowcy badają, czy mezenchymalne komórki macierzyste (MSC), pozyskiwane m.in. ze sznura pępowinowego, mogą ograniczać tę reakcję i pomagać zachować własną produkcję insuliny. 

Przegląd badań opublikowany w 2025 roku wykazał, że u pacjentów z cukrzycą typu 1 po 12 miesiącach od zastosowania terapii komórkowej zapotrzebowanie na insulinę i poziom hemoglobiny glikowanej (HbA1c), która odzwierciedla kontrolę cukrzycy, były niższe niż w grupach kontrolnych. Autorzy wskazują na potrzebę większych badań i dłuższej obserwacji, aby potwierdzić trwałość korzyści i ustalić zasady stosowania terapii¹³.

Terapia komórkowa w dystrofii mięśniowej u dzieci

Dystrofie mięśniowe to grupa chorób genetycznych, w których mięśnie stopniowo słabną i zanikają. Najczęstszą postacią u dzieci jest dystrofia mięśniowa Duchenne’a. Wynika ona z braku jednego białka odpowiadającego za prawidłową budowę mięśni i jak dotąd pozostaje nieuleczalna. Standardem jest łagodzenie objawów, m.in. sterydami, które spowalniają postęp choroby, oraz stosowanie leków przywracających część brakującego białka. 

W tym kontekście naukowcy badają obecnie komórki macierzyste jako sposób na zahamowanie utraty mięśni. Sprawdzają różne ich rodzaje, w tym komórki mięśniowe od zdrowych dawców oraz komórki mezenchymalne ze sznura pępowinowego, które wykazują działanie przeciwzapalne¹⁴.

W polskim badaniu opublikowanym w 2021 roku komórki mezenchymalne ze sznura pępowinowego otrzymało 22 pacjentów w wieku 4–63 lat z różnymi dystrofiami mięśniowymi. Pomiary wykazały wzrost siły wybranych grup mięśni, a u 6 osób (27%) odnotowano poprawę chodu lub wyniku oceny sprawności ruchowej¹⁵. 

Terapie eksperymentalne komórkami macierzystymi w Polsce

Eksperymentalne terapie komórkowe dla dzieci w Polsce prowadzone są m.in. w ramach programu leczniczego mózgowego porażenia dziecięcego oraz zaburzeń ze spektrum autyzmu. Program realizowany jest przy współpracy Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, Mazowieckiego Centrum Neuropsychiatrii w Zagórzu i Polskiego Banku Komórek Macierzystych (PBKM). Jest pierwszym takim w Europie i drugim na świecie.

Dostępność, warunki naboru i aktualne informacje o programie najlepiej sprawdzić bezpośrednio w ośrodku prowadzącym, u lekarza neurologa dziecięcego lub u konsultanta PBKM.

Okiem eksperta:Jeśli rozważasz udział dziecka w tego typu programie lub badaniu klinicznym…

1. Poproś o pełną i zrozumiałą informację o celu, przebiegu, możliwych korzyściach, ryzyku i kosztach oraz przesłankach lub dowodach na skuteczność metody – masz prawo otrzymać je przed wyrażeniem zgody. 2. Upewnij się, że badanie lub eksperyment uzyskały wymagane pozwolenia i pozytywną opinię komisji bioetycznej. Poproś o numer badania i informację, gdzie zostało ono zarejestrowane. 3. Zapytaj, jakie inne metody leczenia są dostępne oraz czy udział wymaga przerwania lub odroczenia standardowego leczenia lub rehabilitacji. 4. Sprawdź, kto prowadzi badanie i w jakim ośrodku – czy placówka i jej personel mają doświadczenie w leczeniu dzieci z daną chorobą. 5. Zapytaj, jakie koszty ponosi rodzina, a co pokrywa organizator, w tym koszty dojazdów, badań kontrolnych i ewentualnego leczenia działań niepożądanych. 6. Dowiedz się, z kim skontaktować się w razie pogorszenia stanu dziecka i jakie zasady odszkodowania lub świadczenia obowiązują, gdy udział w badaniu spowoduje uszczerbek na zdrowiu. 7. Pamiętaj, że udział jest dobrowolny, a zgodę można wycofać na każdym etapie bez pogorszenia dostępu dziecka do dalszego leczenia. Dziecko również powinno otrzymać informacje dostosowane do swojego wieku i możliwości rozumienia. 8. Zachowaj ostrożność wobec ofert, które obiecują wyleczenie albo wymagają wysokich opłat za „terapię komórkową” prowadzoną poza badaniem klinicznym lub prawidłowo zgłoszonym eksperymentem medycznym.

Ile kosztuje leczenie komórkami macierzystymi dziecka?

Przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych są w Polsce refundowane przez NFZ. Dotyczy to zarówno przeszczepienia autologicznego, jak i od zgodnego tkankowo dawcy (spokrewnionego lub nie). 

Terapie eksperymentalne nie są finansowane przez NFZ jako standardowe leczenie. Udział w badaniu klinicznym jest dla pacjenta bezpłatny, natomiast zasady finansowania innych programów i eksperymentów leczniczych zależą od ich organizatora, np. PBKM finansuje swoim klientom eksperymentalne leczenie mózgowego porażenia dziecięcego i zaburzeń ze spektrum autyzmu. 

FAQ:

1. Czy komórki macierzyste z krwi pępowinowej realnie leczą autyzm u dzieci, czy to tylko eksperyment?

To wciąż eksperyment. Jak dotąd badania nad użyciem komórek macierzystych z krwi pępowinowej w autyzmie przyniosły niejednoznaczne wyniki, ale wciąż są prowadzone. Terapia nie jest jeszcze uznaną metodą leczenia autyzmu ani nie jest refundowana. 

2. Gdzie w Polsce można leczyć dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym własną krwią pępowinową?

Taki program prowadzi Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie i Mazowieckie Centrum Neuropsychiatrii w Zagórzu we współpracy z Polskim Bankiem Komórek Macierzystych. To terapia eksperymentalna dla dzieci ze zbankowaną własną krwią pępowinową, zakwalifikowanych przez neurologa dziecięcego.

3. Czy przy cukrzycy typu 1 u dziecka można wykorzystać zbankowane przy porodzie komórki macierzyste?

Na razie nie jest to standardem medycznym. Wykorzystywanie komórek macierzystych w cukrzycy typu 1 jest przedmiotem badań, ale głównie u dorosłych i z użyciem komórek innego typu, np. z tkanki tłuszczowej.

4. Jakie choroby przewlekłe i neurologiczne u dzieci są oficjalnie leczone komórkami macierzystymi na NFZ?

NFZ refunduje przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych głównie w chorobach krwi: białaczkach, ciężkiej niedokrwistości aplastycznej i hemoglobinopatiach oraz do odbudowy układu immunologicznego u dzieci z wrodzonymi niedoborami odporności. Choroby neurologiczne nie są tą metodą leczone w ramach NFZ.

5. Ile kosztuje eksperymentalna terapia komórkami macierzystymi ze sznura pępowinowego dla chorego dziecka?

Koszt zależy od ośrodka i zakresu procedury. Komórki mezenchymalne ze sznura nie są gotowym produktem, trzeba je najpierw wytworzyć na zlecenie lekarza, co znacznie podwyższa cenę takiej terapii.

Bibliografia:

1. Amanat M. i in., Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial, „Stem Cell Research & Therapy” 2021, nr 12 (439), https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8343813/ (dostęp 17.07.2026).

2. Ayuk F., Balduzzi A., Worel N., Donor Selection for Adults and Pediatrics w: The EBMT Handbook: Hematopoietic Cell Transplantation and Cellular Therapies, wyd. 8, red. Sureda A. i in., Cham 2024, Springer 2024, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK608270/ (dostęp 17.07.2026).

3. Dawson G. i in., A phase II randomized clinical trial of the safety and efficacy of intravenous umbilical cord blood infusion for treatment of children with autism spectrum disorder, „The Journal of Pediatrics” 2020, nr 222, https://www.jpeds.com/article/S0022-3476(20)30334-6/abstract (dostęp 21.07.2026).

4. Fekrat S. M. M. i in., Stem Cell Therapy for Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis of Clinical Evidence, „European Psychiatry” 2026, nr 69(1), https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC13442071/ (dostęp 15.09.2026).

5. Finch-Edmondson M. i in., Safety and Efficacy of Cord Blood and Cord Tissue Cell Therapies for Cerebral Palsy: A Systematic Review and Individual Participant Data Meta-Analysis, „Pediatrics” 2025, t. 155, nr 5, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40210215/ (dostęp 17.07.2026).

6. Greco R. i in., Indications for haematopoietic cell transplantation and CAR-T for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: 2025 EBMT practice recommendations, „Bone Marrow Transplantation” 2025, nr 60(11), https://www.nature.com/articles/s41409-025-02701-3 (dostęp 17.07.2026).

7. Greco R. i in., The 2024 EBMT activity report: crossing one million HCTs and 20,000 CAR-T. A landmark in cellular therapy, „Bone Marrow Transplantation” 2026, https://www.nature.com/articles/s41409-026-02919-9 (dostęp 17.07.2026).

8. Kashbour M. i in., Mesenchymal stem cell-based therapy for type 1 & 2 diabetes mellitus patients: a systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials, „Diabetology & Metabolic Syndrome” 2025, t. 17, nr 189, https://link.springer.com/article/10.1186/s13098-025-01619-6 (dostęp 15.09.2026).

9. Moultrie F. i in., Pushing the boundaries: future directions in the management of spinal muscular atrophy, „Trends in Molecular Medicine” 2025, t. 31, nr 4, https://www.cell.com/trends/molecular-medicine/fulltext/S1471-4914%2824%2900339-3 (dostęp 17.07.2026).

10. Centrum Organizacyjno-Koordynacyjne ds. Transplantacji „Poltransplant”, Biuletyn informacyjny, nr 1(34) 2025, s. 73, https://files.poltransplant.org.pl/Biuletyn_2025_www.pdf (dostęp 17.07.2026).

11. Qu J., Liu Z. i in., Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy in Children With Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis, „Frontiers in Pediatrics” 2022, nr 10, https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9114801 (dostęp 21.07.2026).

12. Passweg J. R. i in., Hematopoietic cell transplantation and cellular therapies in Europe 2022. CAR-T activity continues to grow; transplant activity has slowed: a report from the EBMT, „Bone Marrow Transplantation” 2024, nr 59, https://www.nature.com/articles/s41409-024-02248-9 (dostęp 21.07.2026).

13. Ray S. K., Mukherjee S., Clinical Practice of Umbilical Cord Blood Stem Cells in Transplantation and Regenerative Medicine – Prodigious Promise for Imminent Times, „Recent Patents on Biotechnology” 2022, nr 16(1), https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34702158/ (dostęp 17.07.2026).

14. Świątkowska-Flis B. i in., The use of umbilical cord‐derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassionate use in real‐life settings, „Stem Cells Translational Medicine” 2021, nr 10(10), https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8459640/ (dostęp 15.09.2026).

15. Tominari T., Sathyaprakash C., Aoki Y., Stem/progenitor cell-based therapy for Duchenne muscular dystrophy, „Frontiers in Cell and Developmental Biology” 2025, nr 13, https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12441038/pdf/fcell-13-1640275.pdf (dostęp 17.07.2026).

Przypisy:

1. S. K. Ray, S. Mukherjee, Clinical Practice of Umbilical Cord Blood Stem Cells in Transplantation and Regenerative Medicine – Prodigious Promise for Imminent Times, „Recent Patents on Biotechnology” 2022, nr 16(1), https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34702158/ (dostęp 17.07.2026).

2. R. Greco i in., Indications for haematopoietic cell transplantation and CAR-T for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: 2025 EBMT practice recommendations, „Bone Marrow Transplantation” 2025, nr 60(11), https://www.nature.com/articles/s41409-025-02701-3 (dostęp 17.07.2026). 

3. F. Ayuk, A. Balduzzi, N. Worel, Donor Selection for Adults and Pediatrics w: The EBMT Handbook: Hematopoietic Cell Transplantation and Cellular Therapies, wyd. 8, red. A. Sureda i in., Cham 2024, Springer 2024, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK608270/ (dostęp 17.07.2026).

4. Centrum Organizacyjno-Koordynacyjne ds. Transplantacji „Poltransplant”, Biuletyn informacyjny nr 1(34) 2025, s. 73, https://files.poltransplant.org.pl/Biuletyn_2025_www.pdf (dostęp 17.07.2026).

5. National Cancer Institute, Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia (PDQ®)–Patient Version, https://www.cancer.gov/types/leukemia/patient/child-all-treatment-pdq (dostęp 17.07.2026).

6. R. Greco i in., Indications for haematopoietic cell transplantation and CAR-T.

7. R. Greco i in., The 2024 EBMT activity report: crossing one million HCTs and 20,000 CAR-T. A landmark in cellular therapy, „Bone Marrow Transplantation” 2026, https://www.nature.com/articles/s41409-026-02919-9 (dostęp 17.07.2026).

8. J. R. Passweg i in., Hematopoietic cell transplantation and cellular therapies in Europe 2022. CAR-T activity continues to grow; transplant activity has slowed: a report from the EBMT, „Bone Marrow Transplantation” 2024, nr 59, https://www.nature.com/articles/s41409-024-02248-9 (dostęp 17.07.2026).

9. M. Finch-Edmondson i in., Safety and Efficacy of Cord Blood and Cord Tissue Cell Therapies for Cerebral Palsy: A Systematic Review and Individual Participant Data Meta-Analysis, „Pediatrics” 2025, t. 155, nr 5, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40210215/ (dostęp 17.07.2026).

10. M. Amanat i in., Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial, „Stem Cell Research & Therapy” 2021, nr 12 (439), https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8343813/ (dostęp 17.07.2026).

11. F. Moultrie i in., Pushing the boundaries: future directions in the management of spinal muscular atrophy, „Trends in Molecular Medicine” 2025, t. 31, nr 4, https://www.cell.com/trends/molecular-medicine/fulltext/S1471-4914%2824%2900339-3 (dostęp 17.07.2026).

12. S. M. M. Fekrat i in., Stem Cell Therapy for Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis of Clinical Evidence, „European Psychiatry” 2026, nr 69(1), https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC13442071/ (dostęp 15.09.2026).

13. M. Kashbour i in., Mesenchymal stem cell-based therapy for type 1 & 2 diabetes mellitus patients: a systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials, „Diabetology & Metabolic Syndrome” 2025, t. 17, nr 189, https://link.springer.com/article/10.1186/s13098-025-01619-6 (dostęp 15.09.2026).

14. T. Tominari, C. Sathyaprakash, Y. Aoki, Stem/progenitor cell-based therapy for Duchenne muscular dystrophy, „Frontiers in Cell and Developmental Biology” 2025, nr 13, https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12441038/pdf/fcell-13-1640275.pdf (dostęp 17.07.2026).

15. B. Świątkowska-Flis i in., The use of umbilical cord‐derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassionate use in real‐life settings, „Stem Cells Translational Medicine” 2021, nr 10(10), https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8459640/ (dostęp 15.09.2026).