Terapie komórkowe w mózgowym porażeniu dziecięcym – aktualny stan wiedzy

Mózgowe porażenie dziecięce, w skrócie MPD, jest jedną z najczęstszych przyczyn niepełnosprawności ruchowej u dzieci. To złożony zespół zaburzeń rozwoju ruchu i postawy, który wynika z uszkodzenia rozwijającego się mózgu. Według danych przywoływanych w materiałach edukacyjnych MPD występuje z częstością około 1,6 przypadków na 1000 żywych urodzeń. ¹

W przeciwieństwie do wielu chorób, których obawiają się przyszli rodzice, w przypadku mózgowego porażenia dziecięcego nie istnieje prosta profilaktyka ani diagnostyka prenatalna. Dlatego tak duże znaczenie mają badania nad nowymi metodami wspierania rozwoju dzieci po uszkodzeniu mózgu, w tym nad terapiami regeneracyjnymi z wykorzystaniem komórek macierzystych.

Neurologia dziecięca a terapie komórkowe.

W ostatnich latach terapie z wykorzystaniem komórek macierzystych znalazły się w obszarze intensywnych badań naukowych w neurologii dziecięcej. Ich potencjał jest analizowany m.in. w kontekście wspierania procesów naprawczych w mózgu, ograniczania stanu zapalnego oraz poprawy funkcji motorycznych i poznawczych.

W opisywaniu terapii MPD często wykorzystuje się tzw. system „Traffic Lights”, który porządkuje dostępne interwencje według siły dowodów naukowych. ² Zielone światło oznacza terapie o dobrze udokumentowanej skuteczności lub bezpieczeństwie, żółte – obiecujące wyniki wymagające dalszych badań, a czerwone – brak wystarczających dowodów potwierdzających skuteczność lub bezpieczeństwo. Terapie komórkowe znajdują się obecnie w obszarze intensywnie rozwijanych i badanych metod, których potencjał jest coraz lepiej dokumentowany.

Krew pępowinowa – potencjał wsparcia procesów naprawczych

Jednym z materiałów biologicznych pozyskiwanych podczas porodu jest krew pępowinowa. Zawarte w niej komórki są przedmiotem badań w neurologii dziecięcej, w tym u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym. Korzyść kliniczną zaobserwowano też u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu bez niepełnosprawności intelektualnej. ^3,4

Badania wskazują, że komórki z krwi pępowinowej mogą wspierać procesy naprawcze w uszkodzonym mózgu oraz wpływać na funkcjonowanie rozwojowe dziecka. W omawianych wskazaniach krew pępowinowa klasyfikowana jest jako produkt leczniczy terapii zaawansowanej, czyli ATMP. ⁵

Komórki mezenchymalne MSC ze sznura pępowinowego

Drugim ważnym obszarem badań są komórki mezenchymalne, określane skrótem MSC, pozyskiwane m.in. ze sznura pępowinowego. Komórki te są analizowane ze względu na swoje właściwości przeciwzapalne oraz zdolność wspierania procesów regeneracyjnych. ⁶

Pierwsze wyniki badań wskazują na potencjał terapii MSC w schorzeniach związanych z uszkodzeniem mózgu, w tym w mózgowym porażeniu dziecięcym. ⁷ Podobnie jak w przypadku krwi pępowinowej, terapie z wykorzystaniem MSC w tym wskazaniu podlegają regulacjom dotyczącym produktów leczniczych terapii zaawansowanej.

Dane kliniczne i polskie doświadczenia

Rozwój terapii komórkowych znajduje odzwierciedlenie w publikacjach naukowych. Jednym z przykładów są badania prowadzone w Polsce, obejmujące dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym, u których oceniano zastosowanie komórek MSC.

W publikacji Chrościńskiej-Krawczyk z 2024 roku, obejmującej grupę 340 dzieci z MPD, podanie MSC było dobrze tolerowane i nie wiązało się z występowaniem działań niepożądanych. Autorzy zaobserwowali również, że największe korzyści terapeutyczne odnotowano u młodszych dzieci. ⁸ Co istotne, materiał komórkowy wykorzystywany w tym badaniu został przygotowany w laboratorium PBKM.

Doświadczenie PBKM w terapiach komórkowych u dzieci z MPD

Polski Bank Komórek Macierzystych posiada jedno z największych doświadczeń w Europie w zakresie przygotowywania materiału do terapii komórkowych u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym. Dotychczas przekazaliśmy do leczenia 39 jednostek krwi pępowinowej oraz 353 produkty MSC (stan na czerwiec 2026 r.). ⁹

To doświadczenie pokazuje, że zabezpieczenie materiału biologicznego podczas porodu może mieć znaczenie nie tylko w kontekście przyszłych standardowych zastosowań medycznych, ale również w obszarze rozwijających się terapii zaawansowanych.

Dlaczego decyzja podejmowana przy porodzie jest tak ważna?

Zabezpieczenie krwi pępowinowej i tkanek popłodu jest możliwe wyłącznie w momencie narodzin dziecka. To właśnie wtedy można pobrać materiał biologiczny, który w przyszłości może zostać wykorzystany w medycynie regeneracyjnej lub w ramach terapii komórkowych prowadzonych zgodnie z obowiązującymi regulacjami.

Dlatego tak ważna jest edukacja przyszłych rodziców jeszcze przed porodem. Świadoma decyzja dotycząca bankowania krwi pępowinowej i tkanek popłodu daje rodzinie możliwość zachowania dostępu do unikalnego materiału biologicznego dziecka.

Podsumowanie

Terapie komórkowe z wykorzystaniem krwi pępowinowej i komórek mezenchymalnych MSC są jednym z najbardziej dynamicznie rozwijających się obszarów badań w neurologii dziecięcej. W mózgowym porażeniu dziecięcym ich potencjał dotyczy przede wszystkim wspierania procesów naprawczych, ograniczania skutków uszkodzenia mózgu oraz poprawy funkcjonowania dzieci.

Choć obszar ten wymaga dalszych badań i stałej oceny klinicznej, dostępne dane oraz doświadczenia PBKM pokazują, że tkanki popłodu są cennym źródłem komórek wykorzystywanych w terapiach zaawansowanych. Decyzja o ich zabezpieczeniu podejmowana przy porodzie może mieć znaczenie dla przyszłych możliwości terapeutycznych dziecka.

Piśmiennictwo:

1.  Sadowska M. et al., Cerebral Palsy: Current Opinions on Definition, Epidemiology, Risk Factors, Classification and Treatment Options. Neuropsychiatric Disease and Treatment, 12 Jun 2020, 16:1505–1518.
2.  Novak I. et al., State of the Evidence Traffic Lights 2019: Systematic Review of Interventions for Preventing and Treating Children with Cerebral Palsy. Curr Neurol Neurosci Rep. 2020 Feb 21;20(2):3.
3.  K Balen et al.; Exploring new therapies for children with autism: “Do no harm” does not mean do not try. Stem Cells Translational Medicine, Volume 10, Issue 6, June 2021, Pages 823–825.
4.  Kurtzberg J. et al.; Share Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial. Stem Cells Transl Med. 2017 Dec;6(12):2071–2078.
5.  Regulation (EC) No 1394/2007 of the European Parliament and of the Council of 13 November 2007 on advanced therapy medicinal products and amending Directive 2001/83/EC and Regulation (EC) No 726/2004.
6.  Boyal O. Allogeneic mesenchymal stem cells may be a viable treatment modality in cerebral palsy. World J Clin Cases. 2024 Mar 26;12(9):1585–1596.
7.  Madison C.B. Patton et al. Clinical Evidence of Mesenchymal Stromal Cells for Cerebral Palsy: Scoping Review with Meta-Analysis of Efficacy in Gross Motor Outcomes. Cells. 2025, 14(10), 700.
8.  Chrościńska-Krawczyk M. et al. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate Use Study. Stem Cell Rev and Rep. 2024, 20:1636–1649.
9. https://www.pbkm.pl/baza-wiedzy/zestawienie-leczonych-pacjentow