Stanowisko Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej w sprawie krwi pępowinowej

W grudniu 2025 r. odbyło się spotkanie grupy ekspertów Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej (PTOiHD)*. Efektem prac zespołu jest stanowisko podsumowujące aktualny stan wiedzy dotyczący zastosowania hematopoetycznych komórek macierzystych krwi pępowinowej w hematoonkologii dziecięcej.

Zobacz pełną treść stanowiska.

Dokument składa się z czterech części. W niniejszym opracowaniu przybliżone są najważniejsze zawarte w nim informacje.

1. Zastosowanie krwiotwórczych komórek macierzystych

Przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (HCT) pozostaje procedurą ratującą życie w leczeniu około 80 chorób onkologicznych i hematologicznych.

Liczba wykonywanych przeszczepień HCT w Polsce jest istotnie niższa niż w krajach wysoko rozwiniętych. Aby osiągnąć poziom obserwowany w wiodących ośrodkach europejskich, konieczne byłoby zwiększenie liczby przeszczepień o 50–100%.

Do wskazań do przeszczepień allogenicznych i autologicznych należą m.in.: ostra białaczka szpikowa, ostra białaczka limfoblastyczna, zespoły mielodysplastyczne, szpiczak plazmocytowy, chłoniaki, ciężka niedokrwistość aplastyczna, neuroblastoma, pierwotne niedobory odporności oraz wybrane choroby metaboliczne, takie jak adrenoleukodystrofia czy zespół Hurlera.

Dane Europejskiego Towarzystwa Przeszczepiania Szpiku (EBMT) wskazują, że częstość wykorzystania krwi pępowinowej w Polsce wynosi 0,3 przeszczepienia na 10 mln mieszkańców. W Europie jest ona kilkukrotnie niższa niż w Stanach Zjednoczonych. Dla porównania, w Japonii około 30–40% allogenicznych przeszczepień krwiotwórczych komórek macierzystych wykonywanych jest z wykorzystaniem krwi pępowinowej, co przekłada się na częstość takich przeszczepień około 250 razy wyższą niż w Polsce.

Ze względu na zmieniającą się strukturę demograficzną jedynie u około 15% dzieci wymagających przeszczepienia możliwe jest pozyskanie zgodnego dawcy rodzinnego.

W tej sytuacji optymalny dobór źródła krwiotwórczych komórek macierzystych staje się kluczowym elementem procesu transplantacyjnego i powinien być każdorazowo dostosowany do jednostki chorobowej oraz indywidualnej sytuacji klinicznej pacjenta.

Aktualnie nie określono granicznego czasu przechowywania krwiotwórczych komórek macierzystych, po którym utraciłyby one swoją przydatność kliniczną.

2. Zalety i ograniczenia krwi pępowinowej jako źródła komórek do przeszczepień

Oceniając przydatność poszczególnych źródeł krwiotwórczych komórek macierzystych, kluczowym kryterium pozostaje ich wpływ na przeżycie pacjentów. Istotne jest nie tylko samo wykonanie przeszczepienia, lecz także długoterminowe przeżycie chorego oraz jakość życia po transplantacji. W tym kontekście szczególnego znaczenia nabierają wskaźniki przeżycia wolnego od choroby oraz przeżycia wolnego od choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD).

W ostatnich latach opublikowano dane Europejskiego Towarzystwa Przeszczepiania Szpiku (EBMT), które wskazują, że u dzieci chorujących na ostrą białaczkę szpikową najlepsze wyniki w zakresie przeżycia wolnego od choroby i powikłań uzyskuje się po allogenicznym przeszczepieniu komórek pochodzących z krwi pępowinowej. Efekt ten najprawdopodobniej związany jest z nasilonym działaniem przeszczep przeciwko białaczce (graft versus leukemia).

Dodatkową istotną zaletą krwi pępowinowej jest jej natychmiastowa dostępność. Jednostki zdeponowane w bankach publicznych „czekają na biorcę”, co umożliwia planowe przeprowadzenie transplantacji i eliminuje ryzyko opóźnień wynikających z niedostępności dawcy. Doświadczenia z okresu pandemii SARS-CoV-2, kiedy dostęp do dawców komórek krwiotwórczych był znacząco ograniczony, wyraźnie podkreśliły znaczenie tej cechy.

Do niedawna głównym ograniczeniem wykorzystania krwi pępowinowej była stosunkowo niewielka liczba komórek hematopoetycznych w pojedynczej jednostce. Przełom nastąpił w kwietniu 2023 r., kiedy amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała pozytywną decyzję dotyczącą technologii ekspansji komórek krwi pępowinowej, umożliwiającej kilkudziesięciokrotne zwiększenie ich liczby. Kolejnym istotnym krokiem było zarejestrowanie w sierpniu 2025 r. przez Europejską Agencję Leków (EMA) produktów leczniczych zawierających komórki krwi pępowinowej poddane procesowi namnażania.

Obecnie główną barierą ograniczającą szersze wykorzystanie krwi pępowinowej pozostaje koszt jednostek allogenicznych dostępnych w bankach publicznych, który może sięgać 20–40 tys. euro za jednostkę. W realiach polskiego systemu ochrony zdrowia wysoka cena materiału często uniemożliwia zastosowanie tej metody, nawet u pacjentów, dla których krew pępowinowa stanowiłaby optymalne źródło komórek. W efekcie częściej wybierane są przeszczepienia haploidentyczne, które – choć tańsze – wiążą się z większą częstością działań niepożądanych. Generuje to dodatkowe koszty, zarówno kliniczne dla pacjenta, jak i ekonomiczne dla systemu ochrony zdrowia.

Warto jednak podkreślić, że możliwe jest łączenie przeszczepień haploidentycznych z infuzją krwi pępowinowej. Takie postępowanie istotnie poprawia przeżycie całkowite pacjentów z ostrą białaczką szpikową, nie zwiększając jednocześnie ryzyka działań niepożądanych.

3. Bankowanie krwi pępowinowej

Komórki macierzyste pozyskiwane z krwi pępowinowej po pobraniu są przechowywane w wyspecjalizowanych bankach, które mogą funkcjonować w trzech modelach organizacyjnych:

• bank rodzinny – w tym modelu rodzice ponoszą pełne koszty związane z pobraniem, preparowaniem oraz długoterminowym przechowywaniem komórek macierzystych. Zabezpieczony materiał biologiczny może zostać wykorzystany w przypadku zachorowania dziecka (dawcy) lub innych członków rodziny. W sytuacji wykorzystania jednostki pochodzącej z banku rodzinnego ośrodek transplantologiczny pozyskuje komórki macierzyste nieodpłatnie;
• bank publiczny – koszty pobrania, preparatyki, przechowywania oraz rozszerzonych badań laboratoryjnych, w tym oznaczeń antygenów zgodności tkankowej (HLA), są finansowane przez państwo lub sponsorów. Dzięki temu zgromadzone jednostki mogą być wykorzystywane do przeszczepień u biorców niespokrewnionych. Ośrodek transplantologiczny odpłatnie pozyskuje odpowiednio dobraną jednostkę krwi pępowinowej dla pacjenta wymagającego transplantacji;
• bank mieszany (hybrydowy, rodzinno-publiczny) – model łączący elementy bankowania rodzinnego i publicznego, obejmujący różne rozwiązania organizacyjne i finansowe. Pozwala on na ograniczenie kosztów ponoszonych przez prywatnego płatnika, przy jednoczesnym umożliwieniu wykorzystania zdeponowanych jednostek na potrzeby chorych wymagających przeszczepienia.

Zgodnie z rekomendacjami, optymalna liczba jednostek krwi pępowinowej przechowywanych w banku populacyjnym powinna wynosić około 9 jednostek na 100 000 mieszkańców. Tymczasem w Polsce wskaźnik ten pozostaje skrajnie niski i wynosi zaledwie 0,01 jednostki na 100 000 mieszkańców.

4. Trwające badania nad możliwościami wykorzystania niekrwiotwórczych komórek macierzystych z krwi pępowinowej w medycynie regeneracyjnej

Zakończono kilka badań klinicznych oceniających zastosowanie krwi pępowinowej u dzieci z zaburzeniami neurorozwojowymi, takimi jak spektrum autyzmu oraz mózgowe porażenie dziecięce (MPD). Wyniki tych badań powinny zostać opublikowane w najbliższym czasie. W przypadku MPD rozpoczęto ponadto badania kliniczne z wykorzystaniem allogenicznej krwi pępowinowej, co stanowi kolejny krok w ocenie potencjału terapeutycznego tego źródła komórek.

Komórki macierzyste pozyskiwane z krwi pępowinowej są również postrzegane jako obiecujące źródło do wytwarzania zaawansowanych produktów terapii genowej i komórkowej, w tym limfocytów CAR-T oraz komórek CAR-NK wyposażonych w receptory umożliwiające selektywne niszczenie komórek białaczkowych. Aktualnie stosowane technologie produkcji tego typu terapii wiążą się z bardzo wysokimi kosztami – całkowity koszt leczenia jednego pacjenta może sięgać 1–2 mln zł. Wykorzystanie krwi pępowinowej jako źródła wyjściowego do produkcji tych komórek stwarza możliwość opracowania terapii dostępnych dla większej liczby chorych, przy jednoczesnym istotnym obniżeniu kosztów leczenia.

Rozwój terapii genowych i komórkowych opartych na komórkach krwi pępowinowej jest obecnie uznawany za jeden z najbardziej perspektywicznych kierunków współczesnej medycyny, dający realną szansę na skuteczne leczenie, a w części przypadków także wyleczenie, opornych postaci białaczek i chłoniaków.

Dokument zakończony jest dwoma wnioskami, które warto przytoczyć w całości:

„Oddanie krwi pępowinowej do banku rodzinnego jest autonomiczną decyzją rodziców. Należy poinformować rodziców o takiej możliwości w odpowiednim czasie przed porodem, aby mając dostęp do rzetelnych informacji, mogli podjąć świadomą decyzję, czy chcą pobrania krwi pępowinowej podczas porodu, czy nie”

„Jako Polskie Towarzystwo Onkologii i Hematologii Dziecięcej apelujemy również, aby do standardu organizacyjnego opieki okołoporodowej powróciła informacja o możliwości komercyjnego (rodzinnego, prywatnego) zabezpieczenia krwi pępowinowej podczas porodu oraz o zgodnych ze współczesną wiedzą medyczną opartą na dowodach naukowych aktualnych możliwościach terapeutycznego zastosowania komórek macierzystych z krwi pępowinowej”

_Źródło: https://ptohd.pl/krwiotworcze-komorki-macierzyste-krwi-pepowinowej-w-2025-roku/

 _{* Spotkanie odbyło się w następującym składzie:}

_{Prof. dr hab. n. med. Wojciech Młynarski, przewodniczący Zarządu Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej, kierownik Kliniki Pediatrii, Onkologii i Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi,}

_{Prof. dr hab. n. med. Katarzyna Derwich, kierownik Kliniki Onkologii, Hematologii i Transplantologii Pediatrycznej Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu,}

_{Prof. dr hab. n. med. Katarzyna Drabko, kierownik Kliniki Hematologii, Onkologii i Transplantologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie,}

_{Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Kałwak, przewodniczący European Bone Marrow Transplant Group (EBMT) Pediatric Diseases Working Party, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu („Przylądka Nadziei”),}

_{Prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna, kierownik Katedry i Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej, Pediatrii, Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,}

_{Prof. dr hab. n. med. Jan Styczyński, kierownik Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Szpitala Uniwersyteckiego nr 1 im. A. Jurasza w Bydgoszczy; Collegium Medicum, Uniwersytet Mikołaja Kopernika; Konsultant Krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej,}

_{Prof. dr hab. Tomasz Szczepański, kierownik Katedry Pediatrii Hematologii i Onkologii Dziecięcej Śląskiego Uniwersytetu Medycznego.}