Zielone światło dla komórek macierzystych. Od pierwszego przeszczepienia do wykorzystywania w neurologii dziecięcej.

6 października – Światowy Dzień Mózgowego Porażenia Dziecięcego

Jeszcze w latach 80. krew pępowinowa była dla medycyny przede wszystkim nowym źródłem komórek krwiotwórczych. Dziś, po 35 latach i dziesiątkach tysięcy przeszczepień komórek macierzystych z krwi pępowinowej, naukowcy badają potencjał zastosowania krwi pępowinowej także w neurologii dziecięcej, w tym u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (MPD). Już teraz  jeden z najbardziej kompleksowych przeglądów dowodów naukowych dotyczących różnych terapii w mózgowym porażeniu dziecięcym wskazuje ,że podanie krwi pępowinowej otrzymało „zielone światło” w leczeniu MPD¹, jako terapia, która wpływa na poprawę sprawności ruchowej. W Polsce jak dotąd jedyne doświadczenia z zastosowaniem terapii komórkowych u dzieci z MPD ma Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie.

Od hematologii do neurologii. Historia, która zaczęła się w 1988 roku

Historia klinicznego wykorzystania komórek macierzystych z krwi pępowinowej rozpoczęła się w październiku 1988 roku. Wtedy zespół Eliane Gluckman przeprowadził pierwszy udany przeszczep– u kilkuletniego chłopca z anemią Fanconiego. Od tego czasu krew pępowinowa stała się uznanym źródłem krwiotwórczych komórek macierzystych wykorzystywanych w transplantologii, a obszar zainteresowania naukowców zaczął wykraczać poza hematologię i onkologię. Dziś naukowcy badają, czy komórki macierzyste mogą mieć zastosowanie w innych obszarach medycyny, m.in. w neurologii dziecięcej.

To szczególnie interesujące w kontekście Światowego Dnia Mózgowego Porażenia Dziecięcego, obchodzonego 6 października. Rocznica pierwszego przeszczepienia krwi pępowinowej przypada właśnie na ten sam miesiąc.

Mózgowe porażenie dziecięce a terapie komórkowe

Mózgowe porażenie dziecięce (MPD) to grupa zaburzeń ruchu i postawy wynikających z uszkodzenia mózgu we wczesnym okresie rozwoju dziecka – w okresie płodowym, w czasie porodu lub zaraz po urodzeniu. Uszkodzenie nie postępuje, ale jego skutki mogą wpływać na codzienne funkcjonowanie przez całe życie, a MPD jest drugą przyczyną niepełnosprawności u dzieci i występuje częściej niż zespół Down’a.

Nie ma leczenia przyczynowego mózgowego porażenia dziecięcego, bo nie da się cofnąć uszkodzenia mózgu. Leczenie polega na poprawie sprawności ruchowej i funkcjonowania w codziennym życiu. Stosuje się fizjoterapię i rehabilitację ruchową oraz leczenie farmakologiczne. Naukowcy wciąż poszukują nowych metod wspierających funkcjonowanie pacjentów. Jedną z nich jest zastosowanie komórek z krwi pępowinowej oraz sznura pępowiny (monocyty oraz komórki mezenchymalne) , które ze względu na działanie przeciwzapalne, immunomodulacyjne i neuroprotekcyjne mogą wpływać na procesy naprawcze zachodzące w układzie nerwowym i wspierają regenerację uszkodzonych tkanek.

Komórki macierzyste z krwi pępowinowej dostały „zielone światło” w terapii mózgowego porażenia dziecięcego

Prof. Iona Novak, uznana ekspertka w dziedzinie rehabilitacji i neuroplastyczności u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym opracowała wraz ze swoim zespołem kompleksowy przegląd dowodów naukowych dotyczących interwencji stosowanych w mózgowym porażeniu dziecięcym – State of the Evidence Traffic Lights.

Autorzy wykorzystali system „świateł drogowych”, aby pokazać, jak mocne są dowody dotyczące poszczególnych metod. Zielone światło oznacza interwencję, dla której dostępne są dowody naukowe wskazujące na jej skuteczność; żółte – że potrzebne są dalsze badania lub wyniki są niejednoznaczne, a czerwone – że dowody wskazują na brak skuteczności lub możliwość występowania szkody.

W przeglądzie opublikowanym w 2020 roku terapia komórkami macierzystymi z krwi pępowinowej w połączeniu z rehabilitacją została zakwalifikowana do interwencji oznaczonych kolorem zielonym¹. Autorzy wskazali, że dostępne dowody sugerują przewagę takiego połączenia nad samą rehabilitacją w poprawie funkcji motorycznych u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym. Jednocześnie podkreślili potrzebę dalszych badań i ograniczenia związane z dostępnością tej terapii. Co ważne – zielone światło w klasyfikacji Novak dotyczy terapii komórkami z krwi pępowinowej w połączeniu z rehabilitacją.

Komórki macierzyste z krwi pępowinowe to nie jeden rodzaj terapii

Współczesne terapie komórkowe obejmują różne produkty, które mogą różnić się źródłem komórek, mechanizmem działania, wskazaniami klinicznymi i statusem regulacyjnym. W neurologii dziecięcej badane są m.in. produkty oparte na krwi pępowinowej oraz na mezenchymalnych komórkach macierzystych (MSC) pozyskiwanych m.in. ze sznura pępowinowego.

Komórki macierzyste z krwi pępowinowej mogą wspierać procesy naprawcze w mózgu i poprawiać funkcjonowanie rozwojowe u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.

Polskie doświadczenia: Lublin bada potencjał komórek macierzystych

Jednym z polskich ośrodków, który od lat prowadzi terapie komórkowe u dzieci z MPD, jest Klinika Neurologii Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, kierowana przez prof. Magdalenę Chrościńską-Krawczyk.

W 2024 roku zespół lubelskich naukowców opublikował wyniki dotyczące zastosowania komórek macierzystych pochodzących z tkanki pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym. W badaniu uczestniczyło 152 dzieci, które otrzymały do dwóch kursów terapii, obejmujących po pięć podań komórek. Po czterech podaniach obserwowano poprawę według skali CGI (Clinical Global Impression). Podczas pierwszej wizyty 75,5% (96/151) dzieci było w stanie ciężkim (poziom VI) lub znacznym (poziom V); podczas piątej wizyty u 63,6% (96/151) pacjentów zaobserwowano pewną poprawę, przy czym u 23,8% (36/151) stwierdzono poprawę (poziom II) lub znaczną poprawę (poziom I). Terapia przyniosła korzyści w ocenianych parametrach funkcjonalnych, m.in. w zakresie funkcji motorycznych, jednak odpowiedź na nią była indywidualna, a większe korzyści obserwowano u młodszych dzieci i takich, które początkowo miały mniejszy stopień niepełnosprawności².

Wyniki te wpisują się w rozwijający się na świecie obszar badań nad wykorzystaniem komórek macierzystych w mózgowym porażeniu dziecięcym. Opublikowane w 2025 roku  metaanalizy publikacji naukowych dotyczących podania  krwi pępowinowej oraz komórek mezenchymalnych w MPD wskazały na korzystny wpływ tych terapii na poprawę  funkcji motorycznych, jednocześnie podkreślając potrzebę dalszych badań wysokiej jakości^3,4,5.

– W przypadku mózgowego porażenia dziecięcego od lat koncentrujemy się przede wszystkim na tym, co możemy zrobić, aby jak najlepiej wykorzystać potencjał rozwojowy dziecka – poprzez rehabilitację, leczenie objawowe i kompleksową opiekę. Terapie komórkowe otwierają kolejny kierunek badań. Mamy już wyniki badań klinicznych, które pokazują, że u części dzieci zastosowanie określonych produktów komórkowych może wiązać się z poprawą funkcji motorycznych. Nie oznacza to, że komórki macierzyste są lekiem na MPD ani że każde dziecko odpowie na terapię w taki sam sposób. Oznacza natomiast, że nie jest to już wyłącznie koncepcja laboratoryjna. Mamy dane, które uzasadniają dalsze, dobrze zaprojektowane badania i rozwijanie doświadczeń klinicznych – podkreśla prof. dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii dziecięcej, kierownik Kliniki  Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.

Dla rodziców każdy postęp ma znaczenie

Za wynikami badań stoją konkretne dzieci i ich rodziny. W przypadku mózgowego porażenia dziecięcego poprawa nie zawsze oznacza spektakularną zmianę. Czasem jest nią lepsza kontrola ruchu, możliwość dłuższego siedzenia, wykonanie czynności, która wcześniej była niemożliwa, czy większa samodzielność.

– Ania ma 5 lat. Urodziła się jako skrajny wcześniak i zmaga się z mózgowym porażeniem dziecięcym. Obecnie jest w trakcie drugiej serii terapii komórkami macierzystymi. Każda seria obejmuje 5 podań. Przed rozpoczęciem terapii jednym z największych problemów Ani było bardzo nasilone krztuszenie się podczas jedzenia, mięśnie były bardzo słabe. Ania nie potrafiła również samodzielnie usiąść ani utrzymać pozycji siedzącej. W trakcie terapii zaczęliśmy obserwować kolejne, bardzo ważne zmiany w jej codziennym funkcjonowaniu. Ania coraz rzadziej krztusi się podczas jedzenia, uspokoił się refluks, z którym zmagała się od urodzenia. Dzięki komórkom od ponad roku Ania nie ma objawów refluksu,  przez który wcześniej wymiotowała. Postępy widoczne są również w zakresie motoryki – choć nadal nie siada samodzielnie, po posadzeniu potrafi coraz dłużej utrzymać pozycję siedzącą. Co więcej, podczas rehabilitacji zaczęła stawać na nogi, co jest kolejnym niezwykle ważnym krokiem w jej rozwoju ruchowym. Po podaniu komórek rozluźniły się rączki Ani, przestała zaciskać pięści i zaczęła chwytać różne przedmioty rękoma. Córka stała się też bardziej komunikatywna, uważniej obserwuje otoczenie i częściej reaguje na to, co dzieje się wokół niej – mówi Pani Magdalena, mama Ani.

Zielone światło nie oznacza końca badań

Rosnąca liczba badań pozwala coraz dokładniej odpowiadać na pytania: które dzieci mogą odnieść największą korzyść z terapii komórkami macierzystymi, jaki rodzaj komórek jest najbardziej odpowiedni, jaka dawka i sposób podania są optymalne oraz jak długo utrzymują się efekty terapii.

Historia krwi pępowinowej pokazuje, że rozwój medycyny często zaczyna się od jednego przełomowego zastosowania, a następnie prowadzi do kolejnych pytań i nowych możliwości.

6 października, w Światowym Dniu Mózgowego Porażenia Dziecięcego, zielone światło może więc być symbolem nie tyle gotowej odpowiedzi, ile otwierającej się drogi – od badań naukowych do kolejnych możliwości pomocy dzieciom z MPD.

Piśmiennictwo:

1. Novak I, Morgan C, Fahey M, Finch-Edmondson M, Galea C, Hines A, Langdon K, Namara MM, Paton MC, Popat H, Shore B, Khamis A, Stanton E, Finemore OP, Tricks A, Te Velde A, Dark L, Morton N, Badawi N. State of the Evidence Traffic Lights 2019: Systematic Review of Interventions for Preventing and Treating Children with Cerebral Palsy. Curr Neurol Neurosci Rep. 2020 Feb 21;20(2):3.
2. Chrościńska-Kawczyk M, Zdolińska-Malinowska I, Boruczkowski D. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study. Stem Cell Rev Rep. 2024 Aug;20(6):1636-1649.
3. Finch-Edmondson M, Paton MCB, Webb A, et al. Cord Blood Treatment for Children With Cerebral Palsy: Individual Participant Data Meta-Analysis. Pediatrics. 2025;155(5):e2024068999
4. Paton MCB, Griffin AR, Blatch-Williams R, Webb A, Verter F, Couto PS, Bersenev A, Dale RC, Popat H, Novak I, Finch-Edmondson M. Clinical Evidence of Mesenchymal Stromal Cells for Cerebral Palsy: Scoping Review with Meta-Analysis of Efficacy in Gross Motor Outcomes. Cells. 2025 May 12;14(10):700.
5. Fatahi R, Heydarpour F, Motlagh SM, Mansouri K. Evaluation of stem/stromal cell transplantation safety and efficacy in children diagnosed with cerebral palsy: A systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials. Stem Cell Res Ther. 2025 Aug 29;16(1):468.