Historia Kacpra – terapia komórkami macierzystymi (MSC)

Bohaterem materiału jest 6-letni Kacper Mazur, który choruje na encefalopatię padaczkową. Chłopiec został zakwalifikowany do medycznego eksperymentu leczniczego (MEL) w ramach projektu „Zastosowania komórek mezenchymalnych pozyskanych z galarety Whartona niezgodnego dawcy allogenicznego w leczeniu pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym, ataksją móżdżkową, ataksją rdzeniowo-móżdżkową”.

Pierwsze objawy i diagnoza

Pierwsze tygodnie życia Kacpra nie budziły jeszcze poważnych podejrzeń, choć jego rodzice zauważali, że jest bardziej niespokojny niż inne dzieci i ma trudności z jedzeniem. Początkowo wskazywano na wzmożone napięcie mięśniowe. Sytuacja zmieniła się, gdy chłopiec miał zaledwie 5 tygodni. Wtedy pojawiły się pierwsze napady padaczkowe, które stały się początkiem dalszej diagnostyki i leczenia.

– Trafiliśmy na SOR, wykonano EEG i tomografię. Usłyszeliśmy: padaczka – opowiada mama chłopca, Kinga Mazur.

Mimo wprowadzonego leczenia napady nie ustępowały. Ostateczna diagnoza – encefalopatia padaczkowa – została postawiona kilka miesięcy później.

Uszkodzenie ośrodkowego układu nerwowego może dokonać się podczas ciąży, podczas porodu lub po porodzie. W związku z tym możemy mieć do czynienia z grupą charakterystycznych objawów klinicznych, na przykład: niepełnosprawność intelektualna, zaburzenia chodu, zaburzenia postawy, zaburzenia słuchu, zaburzenia wzroku, jak również napady o charakterze padaczkowym. – wyjaśnia dr n. med. Dariusz Boruczkowski, specjalista chorób dzieci i transplantologii klinicznej.

Codzienność i leczenie

Rozwój Kacpra od początku przebiegał wolniej niż u jego rówieśników. Długo pozostawał dzieckiem leżącym, a pierwsze wyraźne postępy, takie jak utrzymywanie głowy, pojawiły się dopiero około pierwszego roku życia. Największym wyzwaniem były jednak napady padaczkowe, które nadawały rytm codzienności.

– Wyglądało to tak: napad, sen, napad, sen – od rana do wieczora – opisuje mama.

Rodzice podejmowali kolejne próby leczenia, korzystając z różnych dostępnych metod – od farmakoterapii, przez zabiegi, aż po intensywną rehabilitację. Wprowadzono również stymulator nerwu błędnego oraz inne formy wsparcia terapeutycznego.

Ta rehabilitacja jest rehabilitacją ciągłą. Jej zadaniem jest przeciwdziałanie przykurczom, przeciwdziałanie występowaniu wady postawy. Jest to taka rehabilitacja, która cały czas walczy o to, żeby Kacpra spionizować, o to, żeby utrzymać osiowość kończyn, o to, żeby zapewnić odpowiednie funkcjonowanie jego układu. – wskazuje dr n. med. Piotr Moneta, fizjoterapeuta dziecięcy.

Terapia komórkami macierzystymi jako kolejny krok

W wieku dwóch lat Kacper został zakwalifikowany do medycznego eksperymentu leczniczego (MEL) w ramach projektu „Zastosowania komórek mezenchymalnych pozyskanych z galarety Whartona niezgodnego dawcy allogenicznego w leczeniu pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym, ataksją móżdżkową, ataksją rdzeniowo-móżdżkową”. Celem terapii jest poprawa jakości życia oraz funkcji motorycznych.

Pierwsze zauważalne efekty pojawiły się już w krótkim czasie od terapii.

– Po dwóch tygodniach napady zaczęły się wyciszać. Z czasem pojawiały się coraz dłuższe okresy bez napadów – mówi mama Kacpra.

Z perspektywy codziennego funkcjonowania zmiany dotyczyły nie tylko samej padaczki. Poprawił się sen, pojawiły się lepsze reakcje na bodźce oraz próby nawiązywania kontaktu. Specjaliści obserwują również zmniejszenie częstotliwości i nasilenia napadów, a także stopniową poprawę w zakresie kontroli głowy i kontaktu wzrokowego. Terapia komórkami macierzystymi jest jednym z elementów leczenia. Równolegle Kacper pozostaje pod stałą opieką specjalistów i uczestniczy w regularnej rehabilitacji. Obejmuje ona m.in. fizjoterapię, terapię wzroku oraz zajęcia logopedyczne. Kilka razy w roku bierze udział w turnusach rehabilitacyjnych. Celem tych działań jest wspieranie rozwoju, zapobieganie powikłaniom oraz poprawa funkcjonowania organizmu.

Bazując na wcześniejszej literaturze medycznej, podajemy mezenchymalne komórki macierzyste, zwane inaczej komórkami tkankowymi, po to choremu dziecku, żeby po pierwsze zmniejszyć nasilenie objawów choroby, a po drugie, żeby poprawić jego stan kliniczny. Podanie mezenchymalnych komórek macierzystych jest tylko kilkoma zastrzykami dożylnymi. I po tych kilku zastrzykach dożylnych Kacper, jak każdy inny pacjent, może ze spokojem tego samego dnia pojechać do domu. – tłumaczy dr n. med. Dariusz Boruczkowski.

Historia Kacpra pokazuje, jak ważny jest dostęp do różnych metod terapeutycznych oraz indywidualne podejście do leczenia. Komórki macierzyste są wykorzystywane w medycynie od wielu lat, a ich potencjał w leczeniu chorób neurologicznych jest przedmiotem licznych badań.

Źródło: https://www.youtube.com/watch?v=yzczlwNhPqo