Krew pępowinowa vs. MSC – porównanie skuteczności

Oryginalną publikację możesz przeczytać tutaj.

Mózgowe porażenie dziecięce (MPD) to najczęściej występująca niepełnosprawność fizyczna u dzieci. Szacuje się, że występuje u około 2,11 na 1000 żywych urodzeń. Choć MPD nie jest chorobą postępującą, znacznie wpływa na jakość życia, głównie poprzez ograniczenia w zakresie motoryki dużej. Celem terapii jest więc poprawa dobrostanu dziecka i maksymalne wsparcie jego rozwoju ruchowego i funkcjonowania w codziennym życiu.

Komórki macierzyste w terapii MPD – co mówi nauka?

Zgodnie z międzynarodowym opracowaniem Evidence Traffic Lights (opracowanym w oparciu o system GRADE, zalecany przez WHO), istnieją dwie strategie terapii komórkowej, które zyskują coraz silniejsze wsparcie w literaturze naukowej:

• Krew pępowinowa (UCB) – terapia uznana za wartą zastosowania.
• Komórki mezenchymalne (MSC) – terapia warta rozważenia.

System GRADE nie ocenia wyłącznie samych wyników badań klinicznych. Uwzględnia także bilans korzyści i ryzyk, dostępność, koszty, akceptowalność przez pacjentów oraz możliwość wdrożenia terapii w praktyce klinicznej.

Wciąż jednak pojawia się ważne pytanie: który typ komórek może przynieść lepszy efekt terapeutyczny?

Pierwsze na świecie badanie porównawcze – UCB vs MSC

Odpowiedzi na to pytanie dostarcza niedawno opublikowane badanie – pierwsze na świecie, które bezpośrednio porównuje skuteczność dwóch typów terapii komórkowej (UCB i MSC) u dzieci z MPD, w porównaniu z placebo.

Metodologia badania:

• W badaniu uczestniczyło 108 dzieci z MPD w wieku od 4 do 14 lat.
• Dzieci losowo przydzielono do trzech grup:
  • Grupa UCB otrzymała dooponowy wlew 5×10⁶/kg jednojądrzastych komórek z krwi pępowinowej.
  • Grupa MSC otrzymała dooponowy wlew 20×10⁶ komórek mezenchymalnych.
  • Grupa placebo nie otrzymała żadnej formy komórek.
• Wszyscy uczestnicy przez rok korzystali z identycznego programu rehabilitacji ruchowej.
• Monitorowano bezpieczeństwo terapii oraz zmiany w funkcji motoryki dużej, oceniane za pomocą skali GMFM-66 oraz innych wystandaryzowanych testów.

Co pokazały wyniki?

• Już po 1 miesiącu największą poprawę funkcji ruchowych odnotowano w grupie UCB – wynik był istotny statystycznie (P < 0,05).
• Po 12 miesiącach obie terapie (UCB i MSC) wykazywały porównywalną skuteczność.
• Poprawa funkcji motorycznych utrzymywała się w czasie – co wskazuje na stabilizację efektu terapeutycznego.

Co to oznacza dla pacjentów?

• Krew pępowinowa może przynieść szybsze efekty terapeutyczne, co może być szczególnie cenne w krytycznych etapach rozwoju dziecka.
• Obie terapie są bezpieczne i skuteczne, jeśli zastosowane są w odpowiednich dawkach i podane dooponowo.
• Stabilizacja efektu po jednej dawce może sugerować potrzebę rozważenia kolejnych podań, by maksymalizować szansę na dalszą poprawę.

Podsumowując: badania wskazują, że zarówno krew pępowinowa, jak i komórki MSC mogą być wartościowymi narzędziami w terapii MPD. Jednak to UCB może szybciej przynosić zauważalne rezultaty. To ważna informacja zarówno dla lekarzy, jak i rodziców poszukujących najbardziej skutecznych metod wspierania dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.