3 minuty czytania

 

17 kwietnia 2023 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Omisirge*, czyli preparat namnożonych komórek krwi pępowinowej stosowany do allogenicznych przeszczepień komórek krwiotwórczych. Produkt jest przeznaczony dla chorych na nowotwory hematologiczne - zarówno dorosłych jak i dzieci powyżej 12. roku życia którym może być przeszczepiany po kondycjonowaniu mieloablacyjnym.

„To dopuszczenie do obrotu jest ważnym postępem w terapii komórkowej u pacjentów z nowotworami krwi” – powiedział dr med. Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA. „Przyspieszenie odnowy białych krwinek w organizmie może zmniejszyć ryzyko infekcji związanej z przeszczepieniem komórek krwiotwórczych. To zatwierdzenie odzwierciedla ciągłe zaangażowanie FDA we wspieranie rozwoju innowacyjnych terapii przeciwko nowotworom zagrażających życiu”.

Omisirge, podawany w pojedynczej dawce dożylnej, składa się z ludzkich allogenicznych komórek macierzystych z krwi pępowinowej, które są przetwarzane i hodowane z nikotynamidem (forma witaminy B3). Każda dawka jest dostosowana do konkretnego pacjenta i zawiera komórki macierzyste pochodzące od dawcy allogenicznego, poddanego wcześniejszej selekcji.

Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Omisirge potwierdzono w randomizowanym, wieloośrodkowym badaniu klinicznym. Badanie polegało na porównaniu parametrów po przeszczepieniu Omisirge z przeszczepieniem krwi pępowinowej u osób w wieku 10 – 65 lat. Do badania włączono 125 pacjentów z nowotworami krwi. Skuteczność preparatu Omisirge oceniono na podstawie czasu niezbędnego do regeneracji neutrofili oraz częstości występowania zakażeń po przeszczepieniu.

U 87% pacjentów z grupy otrzymującej Omisirge zarejestrowano wszczepienie neutrofili średnio w 10 dobie. W grupie kontrolnej, która otrzymała standardowe przeszczepienie krwi pępowinowej 83% pacjentów osiągnęło wszczepienie neutrofili średnio w 22 dobie. Zakażenia bakteryjne lub grzybicze do 100 dni po przeszczepieniu obserwowano u 39% pacjentów otrzymujących Omisirge w porównaniu do 60% pacjentów w grupie kontrolnej. Zastosowanie Omisirge wiązało się z porównywalnym ryzykiem choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD). GvHD III i IV stopnia obserwowano odpowiednio u 14% chorych leczonych Omisirge i 21% chorych leczonych standardowo. Dodatkowo w grupie stosującej preparat Omisirge obserwowano niższe ryzyko śmiertelności okołoprzeszczepowej i wyższe przeżycie całkowite.

Zastosowanie preparatu Omisirge pozwala na około 40-60 krotne namnożenie komórek krwiotwórczych – dzięki temu nawet jednostki krwi pępowinowej z małą liczbą komórek krwiotwórczych mogą być efektywnie wykorzystane do leczenia.

Dopuszczenie do obrotu przez FDA otwiera nowa kartę w historii wykorzystania krwi pępowinowej w leczeniu. Mała liczba komórek krwiotwórczych nie jest już ograniczeniem, a algorytmy wyboru źródła komórek macierzystych do przeszczepienia u pacjentów dorosłych zapewne będą ponownie przeanalizowane.

* Lek z namnożonych komórek macierzystych z krwi pępowinowej jest też znany pod nazwami: Omidubicel i NiCord.

Źródła:
1. Horwitz M.E. i wsp. Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3randomized study. The American Society of Hematology. 2021; 138 (16): 1429-40.
2. FDA. FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation. Informacja prasowa opublikowana 2023-04-17 

 

 

Oceń artykuł

4,0

wg. 4 ocen