Światowy Dzień Świadomości Autyzmu: co wiemy o terapiach wykorzystywanych w ASD w 2024?

Krew pępowinowa jest wykorzystywana standardowo w leczeniu ponad 80 chorób onkologicznych i hematologicznych, potwierdzonym przez liczne badania kliniczne. Rosnąca liczba badań koncentruje się na potencjalnym wykorzystaniu krwi pępowinowej w terapiach u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu. Co dokładnie wiemy o tych terapiach w 2024 roku?

Przez lata krew pępowinowa była wsparciem w walce z różnymi chorobami, w tym leczeniu schorzeń onkologicznych i hematologicznych. Później zaczęto ją stosować w innych obszarach, takich jak zaburzenia metaboliczne, niedobory odpornościowe i zaburzenia neurologiczne. Nasze zrozumienie jej potencjalnych zastosowań ciągle ewoluuje. W ostatnich latach krew pępowinowa zyskała na znaczeniu jako potencjalne wsparcie dla dzieci ze spektrum autyzmu.¹ Zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD) wpływają na ludzi na różne sposoby. Jest to stan wiążący się z trwałymi wyzwaniami w komunikacji społecznej, ograniczonym zainteresowaniem i powtarzalnym zachowaniem. Szacuje się, że dotyka to 1 na 54 dzieci w krajach rozwiniętych, co oznacza, że około 75 milionów osób na świecie ma zaburzenia ze spektrum autyzmu, czyli 1% populacji świata.²

Chociaż autyzm jest uważany za zespół zaburzeń trwających przez całe życie, stopień upośledzenia funkcjonowania różni się między osobami z autyzmem. Wczesne oznaki tego zaburzenia mogą być zauważalne przez rodziców/opiekunów lub pediatrów zanim dziecko skończy rok. Jednak objawy zazwyczaj stają bardziej widoczne, gdy dziecko ma 2 lub 3 lata. W niektórych przypadkach problemy związane z autyzmem mogą być łagodne i niewidoczne, dopóki dziecko nie rozpocznie szkoły. 

Terapia komórkami macierzystymi w przypadku autyzmu jest ciągłym tematem badań i jest nadal uważana za eksperymentalną przez społeczność medyczną. Pomysł wykorzystania terapii komórkami macierzystymi w przypadku autyzmu rozpoczął się od przeszczepień komórek macierzystych w zaburzeniach metabolicznych.³ Poprawa fukcji poznawczych u pacjentów z zaburzeniami metabolicznymi doprowadziły do hipotezy, że podobna terapia może pomóc dzieciom z zaburzeniami neurologicznymi, takimi jak: mózgowe porażenie dziecięce i autyzm. Począwszy od 2005 roku, w Duke University przeprowadzono serię badań, które podawały krew pępowinową dzieciom z mózgowym porażeniem dziecięcym, początkowo podając dzieciom własną (autologiczną) krew pępowinową, a później wykorzystując krew pępowinową rodzeństwa. To badanie jest w toku, ale opublikowano kilka artykułów, które pokazują, że terapia komórkami macierzystymi w przypadku mózgowego porażenia dziecięcego przynosi znaczące poprawy w grupie leczonej w porównaniu z grupą kontrolną.⁴ 

Sukces terapii komórkami macierzystymi w przypadku porażenia mózgowego zainspirował terapię komórkami macierzystymi w przypadku znacznie częstszego schorzenia, jakim jest autyzm. Zespół dr Kurtzberg z Duke University rozpoczął w 2014 roku pierwsze badanie kliniczne dotyczące autyzmu, w którym podawano dzieciom własną krew pępowinową⁵. Chociaż w badaniu nie było grupy kontrolnej, opublikowane wyniki wskazują na znaczną poprawę w Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda (VABS). Poprawa była znacznie większa u dzieci, które zaczynały z niewerbalnym IQ wynoszącym 70 lub więcej.⁶ Wyniki badania były zachęcające i umożliwiły przejście do pełnego, podwójnie ślepego, randomizowanego, kontrolowanego placebo badania fazy 2, które zostało zakończone w 2020 r. Badanie II fazy nie wykazało różnicy w zachowaniach społecznych pomiędzy dziećmi autystycznymi leczonymi krwią pępowinową w porównaniu z dziećmi, które otrzymały leczenie standardowe. Jednakże w analizach podgrup dzieci bez niepełnosprawności intelektualnej, którym podano krew pępowinową, wykazały poprawę w zakresie komunikacji, śledzenia wzroku i pomiarów EEG.

„Jesteśmy ostrożnymi optymistami, jeśli chodzi o te wczesne odkrycia w badaniu Duke, dlatego rozpoczynamy również badania nad potencjałem krwi pępowinowej w leczeniu ASD” – powiedział dr Felician Stancioiu, który jest głównym badaczem badania CORDUS prowadzonego w Bukareszcie w Rumunii. „CORDUS” wykorzystuje autologiczną krew pępowinową do terapii dzieci cierpiących na zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD). Badanie rozpoczęło się w 2019 r., a jego celem było porównanie podań krwi pępowinowej (ramię eksperymentalne badania kontrolowanego) z „nieinwazyjną” terapią polegającą na donosowej oksytocynie w połączeniu z doustnymi suplementami diety (ramię kontrolne badania). Badanie miało charakter krzyżowy, w którym dzieci, które otrzymały jeden lek podczas pierwszej wizyty, otrzymały drugie leczenie dwa miesiące później. W ten sposób wszystkie dzieci otrzymały obie terapie i były obserwowane przez rok od rozpoczęcia leczenia. Należy wspomnieć, że wyniki tego badania nie będą bezpośrednio porównywalne z dobrze znanymi badaniami krwi pępowinowej w leczeniu ASD na Uniwersytecie Duke, ponieważ wyniki mierzono według innego systemu punktacji⁷.\

CAŁY WYWIAD DOSTĘPNY DO OBEJRZENIA  

¹ https://www.psychiatry.org/patients-families/autism/what-is-autism-spectrum-disorder [22.03.2024]

² J. Schiller, Autism Statistics & Facts: How Many People Have Autism?, https://www.thetreetop.com/statistics/autism-prevalence [22.03.2024]

³ Prasad VK, Mendizabal A, Parikh SH, Szabolcs P, Driscoll TA, Page K, Lakshminarayanan S, Allison J, Wood S, Semmel D, Escolar ML, Martin PL, Carter S, Kurtzberg J. Unrelated donor umbilical cord blood transplantation for inherited metabolic disorders in 159 pediatric patients from a single center: influence of cellular composition of the graft on transplantation outcomes. Blood 2008; 112(7):2979-2989 

⁴ Novak I, Walker K, Hunt RW, Wallace E, Fahey M, Badawi N. Stem cell interventions for people with cerebral palsy: Systematic review with meta-analysis. Stem Cells Translational Medicine, 2016; 5(8):1014–1025. 

⁵ Dawson G, Sun JM, Davlantis K, Murias M, Franz L, Troy J, Simmons R, Sabatos-DeVito M, Durham R, Kurtzberg J. Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single‐Center Phase I Open‐Label Trial. Stem Cells Translational Medicine 2017; 6(5):1332-1339

⁶ Dawson G.; ibidem.

⁷ https://parentsguidecordblood.org/en/news/gabriel-and-alex-received-their-own-cord-blood-autism [27.03.2024]