Europejska Agencja Leków przyznała status leku dla innowacyjnej technologii namnażania komórek macierzystych z krwi pępowinowej

Warszawa, 27.03.2017

Europejska Agencja Leków przyznała status leku dla innowacyjnej technologii namnażania komórek macierzystych z krwi pępowinowej

Europejska Agencja Leków [EMA] przyznała status produktu leczniczego dla chorób sierocych dla technologii namnażania komórek macierzystych krwi pępowinowej NiCord®. Wskazanie do stosowania to przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, powszechnie znanego jako przeszczep szpiku kostnego (BMT).

„To świetna wiadomość dla tych wszystkich, którzy wierzą w moc komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej, które są w stanie skrócić czas pacjentom czekającym na przeszczepienie komórek macierzystych”- mówi Tomasz Baran, członek Zarządu Polskiego Banku Komórek Macierzystych, jednego z największych banków komórek macierzystych w Europie.

Komórki macierzyste krwi pępowinowej są standardem leczenia w 80. ciężkich chorobach onkologicznych i hematologicznych[1]. Mimo to, wciąż jednym z zastrzeżeń dotyczącym krwi pępowinowej jest fakt, że podczas porodu pozyskujemy jej zbyt mało aby można było ją wykorzystać do leczenia. Transplantolodzy dotychczas pokonywali to ograniczenie przeszczepiając albo 2 porcje krwi pępowinowej albo łącząc komórki krwi pępowinowej i szpiku[2]. Teraz już nie muszą.  Technologia NiCord® pozwala zniwelować ograniczenie ilości krwi pępowinowej- nawet najmniejsza jej ilość może być wykorzystana do leczenia. W badaniu rejestracyjnym potwierdzono 14krotne zwiększenie liczby komórek macierzystych krwi pępowinowej[3] dzięki namnożeniu ich innowacyjną technologią NiCord®. Co więcej, dowiedziono również, że ich przeszczepienie jest nie tylko bezpieczne dla chorych, ale i skuteczniejsze.  84%  chorych, którym przeszczepiono komórki macierzyste krwi pępowinowej namnożone dzięki NiCord® miało dłuższe przeżycie całkowite[4]. Część krytyków komórek macierzystych krwi pępowinowej i jej zabezpieczanie podczas porodu być może to nie przekona, ale w dobie wprowadzania w codzienną praktykę lekarską technologii namnażania komórek macierzystych ich obawy są nieuzasadnione.

Europejska Agencja Leków przyznaje status produktu leczniczego dla chorób sierocych produktom, które dają duże szansę poprawy stanu klinicznego chorym na choroby rzadkie. Technologia NiCord® została już doceniona przez amerykańskiego ustawodawcę- FDA przyznało jej status leku w leczeniu ciężkich chorób krwi tj. przewlekła białaczka limfoblastyczna, zespół mielodysplatyczny czy przewlekła białaczka szpikowa.

Polski Bank Komórek Macierzystych S.A. (PBKM) został założony w 2002 roku w Warszawie. PBKM jest największym Polsce i jednym z największych banków komórek macierzystych w Europie. Misja banku jest ułatwienie dostępu rodzinom do terapii komórkami macierzystymi, dzięki pozyskiwaniu, preparatyce, zamrażaniu i przechowywaniu komórek macierzystych z krwi pępowinowej i sznura pępowiny, a także wytwarzaniu produktów zaawansowanej terapii z komórek macierzystych. Jako jedyny bank w Polsce jest akredytowany przez American Association of Blood Banks i posiada pozwolenie Ministerstwa Zdrowia oraz Głównego Inspektora Farmaceutycznego. PBKM wraz z oddziałami w innych krajach Europy (m.in. Węgry, Rumunia, Hiszpania, Włochy, Łotwa, Turcja) skupionymi w grupie FamiCord, zgromadził ponad 140 tysięcy porcji krwi pępowinowej, co sytuuje firmę wśród największych firm świadczących usługę rodzinnego deponowania krwi pępowinowej w Europie. Banki z Grupy FamiCord dostarczyły komórki macierzyste do blisko 600 przeszczepień i terapii eksperymentalnych.

Więcej informacji na stronie www.pbkm.pl

[1] National Marrow Donor, www.marrow.org [odczyt 27 marca 2017]

[2] D. Boruczkowski et. Al., Procedury umożliwiające szersze zastosowanie komórek macierzystych krwi pępowinowej, Nowa Pediatria 2013; 3: 8-15

[3] Ex Vivo Expanded Umbilical Cord Blood Stem Cell Transplantation (UCBT) Accelerates Engraftment and Improves 100 Day Survival In Myeloablated Patients Compared To a Registry Cohort Undergoing Double Unit UCBT:Results Of a Multicenter Study Of 101 Patients With Hematologic Malignancies, ASH 2013 Annual Meeting Abstract 295 (OralPresentation)

[4]  Ex Vivo Expanded Umbilical Cord Blood Stem Cell Transplantation (UCBT) Accelerates Engraftment and Improves 100 Day Survival In Myeloablated Patients Compared To a Registry Cohort Undergoing Double Unit UCBT:Results Of a Multicenter Study Of 101 Patients With Hematologic Malignancies, ASH 2013 Annual Meeting Abstract 295 (OralPresentation)