Pierwsza metoda ekspansji komórek macierzystych krwi pępowinowej uzyskała autoryzację Komisji Europejskiej

Komisja Europejska przyznała warunkowe dopuszczenie do obrotu dla Dorocubicel® – pierwszego w Europie i drugiego na świecie leku opartego na ekspansji komórek macierzystych krwi pępowinowej, opracowanego przez firmę biotechnologiczną ExCellThera. To nie tylko szansa dla dorosłych pacjentów z nowotworami krwi, takimi jak białaczki i zespoły mielodysplastyczne, w sytuacjach gdy brak jest zgodnego dawcy, ale również kolejny krok w pokonywaniu tradycyjnych ograniczeń związanych z krwią pępowinową.

Komórki macierzyste krwi pępowinowej są już stosowane w leczeniu ponad 80 ciężkich chorób hematologicznych i onkologicznych. Krytycy często podnosili jednak obawę, że z powodu ograniczonej liczby komórek, krew pępowinowa może być źródłem do przeszczepień jedynie u młodszych pacjentów pediatrycznych, do określonej masy ciała. Naukowcy ponownie dowodzą jednak, że można przezwyciężyć to wyzwanie. Krew pępowinowa od dawna znajduje zastosowanie w leczeniu chorób hematologicznych. Przeszczepienia krwi pępowinowej wykonywane zgodnie z obecnymi standardami niosą ze sobą wiele korzyści dla wybranych pacjentów. Wczesne doświadczenia z namożonymi komórkami macierzystymi z krwi pępowinowej są bardzo obiecujące – retrospektywne badania wykazały, że charakteryzuje się ona istotnie niższym ryzykiem nawrotu choroby i choroby „przeszczep przeciwko gospodarzowi” w porównaniu z większością innych źródeł komórek macierzystych.
– Jeśli wyniki zostaną potwierdzone w trwających obecnie badaniach prospektywnych, będzie to największa wiadomość w hematologii od czasu wprowadzenia terapii CAR-T. Możliwość przywrócenia pełni zdrowia prawie dwukrotnie większej liczbie pacjentów niż przy obecnych standardach to prawdziwie przełomowa informacja zarówno dla pacjentów, jak i lekarzy – komentuje prof. Emilian Snarski, hematolog, transplantolog i Dyrektor Medyczny Polskiego Banku Komórek Macierzystych.

Dorocubicel® (wcześniej znany jako UM171) to innowacyjny, spersonalizowany produkt do przeszczepiania komórek macierzystych oparty na unikalnej technologii, która umożliwia ekspansję krwiotwórczych komórek macierzystych z jednej jednostki krwi pępowinowej. Terapia łączy komórki CD34+ rozszerzone przy użyciu UM171 z komórkami CD34− nierozszerzonymi, pochodzącymi z tej samej jednostki krwi pępowinowej, opracowanej przez ExCellThera.

Każdego roku w Europie ponad 10 000 pacjentów otrzymuje diagnozę nowotworów hematologicznych, takich jak białaczki i zespoły mielodysplastyczne, wymagających przeszczepienia komórek macierzystych. Pomimo znacznego postępu w zakresie dostępności dawców, wielu pacjentów nadal nie ma dostępu do odpowiedniego przeszczepienia. Dla wielu z nich wykorzystanie krwi pępowinowej było jedyną szansą na ratujący życie przeszczep. Czasami jednak dana jednostka krwi pępowinowej zawierała zbyt małą liczbę komórek, aby mogła zostać wykorzystana samodzielnie. Dzięki dopuszczeniu nowego leku nawet stosunkowo małe jednostki krwi pępowinowej mogą zostać wykorzystane, by przywrócić pacjentom zdrowie.

Dla Polskiego Banku Komórek Macierzystych autoryzacja Komisji Europejskiej dotycząca procedury ekspansji komórek macierzystych to nie tylko kamień milowy dla rozwoju terapii komórkowej, ale także potwierdzenie, że komórki macierzyste krwi pępowinowej przełamują wieloletnie ograniczenia.
– Jako największy rodzinny bank krwi pępowinowej w Europie i aktywny partner w rozwoju zaawansowanych produktów leczniczych na bazie komórek macierzystych jesteśmy dumni, że krew pępowinowa jest coraz częściej uznawana za cenne i wszechstronne źródło komórek macierzystych. Ten przełom wzmacnia naszą misję zapewnienia pacjentom i ich rodzinom dostępu do innowacyjnych terapii oraz nowej nadziei na wyzdrowienie – podkreśla Tomasz Baran, Wiceprezes Polskiego Banku Komórek Macierzystych.

Ten kamień milowy to wyraźny sygnał, że krew pępowinowa pokonuje wieloletnie ograniczenia. Dzięki dostępności procedur ekspansji komórek macierzystych każda jednostka krwi pępowinowej zyskuje jeszcze większą wartość.

O warunkowym dopuszczeniu do obrotu (Conditional Marketing Authorizations, CMAs)

Warunkowe dopuszczenie do obrotu dotyczą leków, które zaspokajają istotną, niezaspokojoną potrzebę medyczną – np. w przypadku poważnych i zagrażających życiu chorób, gdy brak jest zadowalających metod leczenia lub gdy lek oferuje istotną przewagę terapeutyczną.
CMA jest przyznawane w sytuacji, gdy pełne dane kliniczne nie są jeszcze dostępne, ale korzyści płynące z leku w zakresie zaspokojenia istotnej potrzeby przeważają nad koniecznością natychmiastowego dostarczenia kompletnych danych, które będą dostępne w przyszłości. CMA są ważne przez rok i mogą być odnawiane corocznie, przy jednoczesnym ciągłym przeglądzie danych przez organy regulacyjne.

O Polskim Banku Komórek Macierzystych

Polski Bank Komórek Macierzystych (PBKM), założony w 2002 roku, jest największym w Polsce i jednym z największych w Europie bankiem komórek macierzystych. PBKM specjalizuje się w pobieraniu, przetwarzaniu i przechowywaniu krwi pępowinowej, tkanki pępowiny oraz innych tkanek bogatych w komórki macierzyste. Dzięki ponad 20-letniemu doświadczeniu i zaawansowanemu zapleczu laboratoryjnemu PBKM zapewnia rodzinom bezpieczny i profesjonalny dostęp do nowoczesnych terapii komórkowych.

PBKM jest częścią Grupy FamiCord, największej sieci banków komórek macierzystych w Europie, działającej w ponad 30 krajach. Misją PBKM jest wspieranie rodzin w zabezpieczaniu przyszłości zdrowotnej ich dzieci oraz aktywne uczestnictwo w rozwoju innowacyjnych terapii medycznych opartych na komórkach macierzystych.