Namnażanie krwi pępowinowej dostępne w Europie!

Komisja Europejska przyznała warunkowe dopuszczenie do obrotu dla Zemcelpro® – pierwszego w Europie i drugiego na świecie leku opartego na ekspansji komórek macierzystych krwi pępowinowej. Preparat został opracowany przez firmę biotechnologiczną ExCellThera i otwiera nowy rozdział w transplantologii hematologicznej.

Dla kogo przeznaczony jest Zemcelpro®?

Lek został wskazany do stosowania u dorosłych pacjentów z nowotworami hematologicznymi, którzy:

• wymagają przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych po kondycjonowaniu mieloablacyjnym,
• nie mają dostępu do odpowiednich komórek dawcy – co do tej pory często wykluczało ich z możliwości terapii.

Dlaczego to przełom?

1. Realna odpowiedź na niezaspokojone potrzeby pacjentów

W Europie co roku ponad 10 000 pacjentów potrzebuje przeszczepienia komórek macierzystych. Część z nich nigdy nie znajduje zgodnego dawcy – ani w rodzinie, ani w rejestrach dawców niespokrewnionych.

Dzięki technologii ekspansji komórek macierzystych, jednostka krwi pępowinowej – wcześniej niewystarczająca ilościowo – teraz może stać się źródłem skutecznego przeszczepienia.

2. Zwiększenie dostępności przeszczepień

Zemcelpro® umożliwia wykonanie allogenicznego przeszczepienia u pacjentów, dla których dotychczas nie było szansy na leczenie.

3. Korzyści zdrowotne i systemowe

• więcej pacjentów otrzyma szansę na terapię,
• potencjalna redukcja kosztów opieki paliatywnej i obciążenia systemów ochrony zdrowia,
• lepsza przeżywalność i poprawa jakości życia pacjentów.

To również ogromny krok dla całej medycyny transplantacyjnej – pokazuje, że krew pępowinowa, mimo historycznych ograniczeń związanych z liczebnością komórek, może być rozwijana i wykorzystywana coraz szerzej.

Warunkowe dopuszczenie do obrotu – co oznacza?

Conditional Marketing Authorization (CMA) to specjalny tryb rejestracji dla leków stosowanych w leczeniu ciężkich, zagrażających życiu schorzeń, gdy istnieje pilna potrzeba medyczna.

CMA przyznaje się, gdy:

• korzyści kliniczne przewyższają ryzyka wynikające z braku kompletnych danych,
• lek oferuje istotną przewagę terapeutyczną,
• producent zobowiązuje się do dostarczania dodatkowych danych klinicznych.

Decyzja obowiązuje przez rok i może być corocznie odnawiana.

Zemcelpro® – jak działa?

Skład preparatu

Zemcelpro® zawiera dwie populacje komórek pochodzących z jednej jednostki krwi pępowinowej:

• UM171-ekspandowane komórki CD34+ (dorocubicel),
• nieekspandowane komórki CD34−.

Technologia oparta na cząsteczce UM171 pozwala na znaczne namnażanie komórek CD34+, zachowując ich funkcjonalność i zdolność do odbudowy układu krwiotwórczego.

Dane kliniczne

• lek oceniono w badaniach fazy II z udziałem 120 pacjentów z Europy, USA i Kanady,
• kwalifikowani byli chorzy z ostrą białaczką i zespołami mielodysplastycznymi wysokiego i bardzo wysokiego ryzyka – osoby o ograniczonych możliwościach leczenia i niekorzystnym rokowaniu,
• bezpieczeństwo terapii okazało się porównywalne ze standardowymi allogenicznymi przeszczepieniami,
• trwają przygotowania do badań fazy III,
• prowadzone są także prace nad zastosowaniem preparatu u dzieci i pacjentów z niezłośliwymi chorobami hematologicznymi.

Status regulacyjny i dostępność

• Warunkowe dopuszczenie do obrotu przez Komisję Europejską – sierpień 2025 r.
• Rejestracja obejmuje: Unię Europejską, Islandię, Norwegię i Liechtenstein.
• Dostępność w poszczególnych krajach zależy od decyzji refundacyjnych – producent prowadzi rozmowy z ośrodkami transplantacyjnymi i instytucjami ochrony zdrowia.
• Trwają przygotowania do kolejnych rejestracji: USA, Kanada, Wielka Brytania, Szwajcaria.

Nowa era dla krwi pępowinowej

Dzięki możliwości ekspansji komórek macierzystych każda jednostka krwi pępowinowej zyskuje większy potencjał kliniczny. To duża szansa zarówno dla pacjentów, jak i dla rozwoju całej dziedziny terapii komórkowych.

Źródło: Informacja prasowa ExCellThera, 27.08.2025
(https://excellthera.com/)