Lista chorób leczonych komórkami macierzystymi

Poniżej przedstawiamy listę chorób, w leczeniu których obecnie mają zastosowanie krwiotwórcze komórki macierzyste. Lista jest oparta na wytycznych organizacji zajmującej się przeszczepieniami komórek macierzystych w Europie – EBMT (European Blood and Marrow Transplantion).

Ostre białaczki
ostra białaczka limfoblastyczna (ALL)
ostra białaczka szpikowa (AML)
ostra białaczka bifenotypowa
ostra białaczka małozróżnicowana

Białaczki przewlekłe
przewlekła białaczka szpikowa (CML)
przewlekła białaczka limfatyczna (CLL)
młodzieńcza przewlekła białaczka szpikowa (JCML)
młodzieńcza białaczka mielomonocytowa (białaczka Naegelego) (JMML)

Zespół mielodysplastyczny
niedokrwistość oporna na leczenie (RA)
niedokrwistość oporna na leczenie z obecnością pierścieniowatych syderoblastów (RARS)
niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów (RAEB)
niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów w okresie transformacji (RAEB-T)
przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML)

Choroby spowodowane defektem komórki macierzystej
niedokrwistość aplastyczna (ciężka)
niedokrwistość Fanconiego
nocna napadowa hemoglobinuria (PNH)

Zespoły mieloproliferacyjne
ostra mielofibroza
mielofibroza
czerwienica prawdziwa
samoistna nadpłytkowość

Zespoły rozrostowe układu chłonnego
chłoniak nieziarniczy
ziarnica złośliwa
białaczka prolimfocytowa

Choroby fagocytów
zespół Chediaka-Higashi´ego
przewlekła choroba ziarniniakowa (CGD)
niedobór aktyny neutrofilowej
dysgeneza retikularna

Choroby związane z zaburzeniami lub brakiem funkcji enzymów
mukopolisacharydoza (MPS)
zespół Hurler (MPS-IH)
zespół Scheie´a (MPS-IS)
zespół Huntera (MPS-II)
zespół Sanfilippo (MPS-III)
zespół Morquio (MPS-IV)
zespół Maroteaux-Lamy'ego (MPS-VI)
zespół podkradania, niedobór beta-glukuronidazy (MPS-VII)
adrenoleukodystrofia
mukolipidoza II
choroba Krabbego
choroba Gauchera
choroba Niemanna-Picka
choroba Wolmana
metachromatyczna leukodystrofia

Choroby histiocytów
rodzinna limfohistiocytoza z erytrofagocytozą
histiocytoza-X
hemofagocytoza

Dziedziczne anomalie krwinek czerwonych
talasemia beta
aplazja czysto czerwonokrwinkowa
niedokrwistość sierpowatokrwinkowa

Dziedziczne zaburzenia układu odpornościowego
ataksja-telangiektazja
zespół Kostmanna
zaburzenia adhezji leukocytów
zespół DiGeorge'a
zespół nagich limfocytów
zespół Omenna
ciężka złożona niewydolność układu odpornościowego (SCID)
SCID z niedoborem deaminazy adenozynowej
SCID z brakiem limfocytów T i B
SCID z brakiem limfocytów T i normalną liczbą limfocytów B
zwykła zmienna niewydolność układu odpornościowego
zespół Wiskotta Aldricha
zaburzenie proliferacji limfocytów sprzężone z chromosomem X

Inne choroby dziedziczne
zespół Lesch´a-Nyhana
hipoplazja chrząstek i włosów
trombastenia Glanzmanna
osteopetroza (marmurkowatość kości)

Dziedziczne zaburzenia krwinek płytkowych
amegakariocytoza (wrodzona małopłytkowość)

Choroby komórek plazmatycznych
szpiczak mnogi
białaczka plazmocytowa
makroglobulinemia Waldenströma

Inne nowotwory złośliwe
rak piersi
mięsak Ewinga
neuroblastoma (zwojak zarodkowy)
rak nerki

Historie pacjentów PBKM Porozmawiaj z ekspertem