Strefa dla specjalisty

Mediana objętości pozyskiwanej krwi pępowinowej to ok. 75 mililitrów krwi pępowinowej. Jednak to nie objętość jest najważniejsza, a ilość komórek, która w niej się znajduje. Średnio jest to pomiędzy 800 milionów, a miliardem komórek w porcji. Ilość komórek ma znaczenie w przypadku przeszczepień we wskazaniach standardowych (w hematoonkologii), gdzie przyjętą dawka jest 20-30 mln komórek na kilogram masy ciała biorcy. Stąd przeciętna porcja „wystarcza” dla 40-50 kg biorcy. Może się zdarzyć w części sytuacji, że w porcji, którą dysponujemy do przeszczepienia jest mniej komórek niż potrzeba. Wówczas stosuje się tzw. przeszczepienie łączone (ko-transplantację), czyli do porcji komórek z krwi pępowinowej dobiera się porcje z innego źródła (np. z innej jednostki krwi pępowinowej lub ze szpiku). Ponadto dostępne są już techniki namnażania krwi pępowinowej. Te technologie są dostępne w wybranych ośrodkach przeszczepowych w Unii Europejskiej.

Komórki macierzyste u większości osób można pobrać z innych tkanek przez całe życie. Jeżeli nie występują przeciwwskazania to komórki krwiotwórcze można pobrać ze szpiku i krwi obwodowej (po zastosowaniu odpowiednich leków). Komórki macierzyste można także znaleźć m.in. w tkance tłuszczowej i skórze. Komórki macierzyste pobierane od dorosłych stosuje się w standardowych procedurach medycznych (np. przeszczepienia szpiku, przeszczepiania skóry). Stosunkowo częste zastosowania komórek macierzystych w ortopedii czy medycynie estetycznej mają nadal w większości status eksperymentalny.
Komórki macierzyste z krwi pępowinowej są najmłodszymi komórkami jakie pozyskuje się do terapii – w związku z tym nie niosą w sobie „historii” chorób i czy mutacji co jest ich oczywistą zaletą w porównaniu do komórek macierzystych pozyskiwanych w dorosłości.

W zasadzie tak. Wyjątkiem są sytuacje, gdy życie noworodka lub matki jest zagrożone, czy rzadkie sytuacje słabego unaczynienia pępowiny.

Nie. Trwa kilka minut i wykwalifikowana położna może go przeprowadzić na podstawie załączonej instrukcji nawet jeśli wcześniej nie przeszła szkolenia.

PBKM w Polsce przeszkolił ponad 4000 położnych i lekarzy z technik pobierania krwi pępowinowej. Praktycznie w każdym szpitalu z oddziałem położniczym jest kilka osób, które potrafią wykonać pozyskanie krwi pępowinowej.

Tak

Z uwagi na specyfikę porodu, w wyniku zetknięcia się fizjologicznych płynów ustrojowych z pępowiną może dojść do zakażenia pobranego materiału bakterią – najczęściej będącą elementem flory fizjologicznej skóry bądź przewodu pokarmowego. W skali działalności PBKM takie sytuacje zdarzają się średnio w kilku procentach pobrań krwi. Komórki wyizolowane z zakażonej krwi nadal maja wartość terapeutyczną i mogą być przeszczepiane, choć wymaga to zachowania odpowiednich środków (osłona antybiotykowa) przy przeszczepieniu. PBKM w przypadku zakażenia pobranej krwi daje rodzicom prawo do ostatecznej decyzji co do przechowywania. W szczególności rodzice mają prawo odstąpić od umowy. Materiał zakażony przechowywany w PBKM był historycznie z powodzeniem użyty do przeszczepienia.

Na potrzeby bankowania publicznego, badań naukowych oraz wytwarzania produktów ATMP-PBKM pozyskuje materiał biologiczny (krew pępowinowa, łożysko, sznur pępowiny lub inne tkanki popłodowe) od dobrowolnych, honorowych dawców, którzy nie są zainteresowani pozyskaniem go dla celów rodzinnych. Możliwość taka jest dostępna w niektórych szpitalach i polega na podpisaniu świadomej zgody na pozyskanie tego materiału przez PBKM i zrzeczenie się do niego praw. Materiał taki jest poddawany w zależności od celu jego pozyskania odpowiedniej kwalifikacji.

Po pobraniu krew jest transportowana do laboratorium. Tam mierzone są parametry krwi i komórek, następuje preparatyka, czyli usunięcie wszystkich niepotrzebnych składników, próbka jest badana na obecność wirusów, bakterii i grzybów. Komórki są umieszczane w standardowym worku mrożeniowym, dodawane są środki chroniące komórki w niskiej temperaturze i w kontrolowany sposób próbka jest zamrażana do temperatury -190oC.

W teorii nie ma ograniczeń do przechowywani komórek. W praktyce potwierdzono, że najstarsze komórki (zamrożone w połowie lat osiemdziesiątych) odmrożone po blisko 24 latach zachowywały się identycznie jak przed zamrożeniem.

PBKM świadczy swoje usługi przez sieć laboratoriów zlokalizowanych w Polsce i za granicą. Na każdym z istotnych rynków (Polska, Hiszpania, Turcja, Węgry, Rumunia) PBKM posiada własne laboratoria służące preparatyce, testowaniu i zamrażaniu krwi pępowinowej. Laboratoria te również przechowują zamrożone próbki (poza laboratorium w Hiszpanii). Ponadto Grupa FamiCord współpracuje z laboratoriami partnerskimi w Stanach Zjednoczonych, Szwajcarii i Niemczech, które spełniają te same funkcje co laboratoria własne (USA, Szwajcaria – preparatyka i przechowywanie, Niemcy – tylko przechowywanie), jednakże znakomita większość pozyskiwanych próbek (>95%) trafia do laboratoriów własnych. Specjalnym rynkiem jest Polska, gdzie PBKM i spółki zależne posiada 3 laboratoria własne (Warszawa, Kraków, Szczecin) i jedno partnerskie (Poznań).

Można za zgodą rodziców lub dziecka po osiągnieciu pełnoletności.

Praktycznie nie. Próbki mają 3 niezależne oznaczenia: unikalny numer na kasecie, bar-code na worku z materiałem i opis ręczny.

Jak najbardziej. Na świecie jest przynajmniej 5 technologii, które są w fazie testów klinicznych. PBKM nie ma swojego know-how w tym zakresie. Sądzimy, że technologie te upowszechnią się i wówczas zniknie ograniczenie ilościowe dla materiału.

Nie trzeba. Najważniejsze jest właściwe odpępnienie dziecka. Krew pozyskuje się zawsze po tym fakcie, w maksymalnej ilości która jeszcze pozostała w naczyniach pępowiny. Nawet po tzw. późnym odpępnieniu w łożysku i naczyniach pozostaje jeszcze krew, która można pozyskać.

Po informacji od rodziców o potrzebie przeszczepiania specjaliści z banku kontaktują się klinika transplantologiczną w celu ustalenia sposobu dostarczenia komórek i niezbędnej dokumentacji potwierdzającej parametry próbki. Lokalizacja próbki wyszukiwana jest w systemie komputerowym. W banku potwierdza się zgodność dokumentów i unikatowych numerów na próbce, aby wyeliminować ryzyko pomyłki. Komórki przy użyciu specjalnego transportu są transportowane do kliniki jak preparat zamrożony. Zanim dojdzie do przeszczepienia potwierdza się zgodność transplantacyjną. Bezpośrednio przed podaniem w klinice rozmraża się próbkę i dożylnie podaje się komórki po tzw. odpłukaniu substancji krioochronnych.

Aktualnie komórki macierzyste wykorzystuje się przede wszystkim w terapii chorób układu krwiotwórczego i chłonnego (m.in. białaczki, chłoniaki). Współczynnik zachorowań wynosił w 2010 roku w Polsce 16,8/100 tys. mieszkańców (wzrost dwukrotny od 1990 roku). Ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem – u dzieci wynosi ok. 6/100 tys. Drugim obszarem zastosowań komórek macierzystych jest medycyna regeneracyjna, gdzie w ramach terapii eksperymentalnych i badań klinicznych leczeni są pacjenci cierpiący na różne inne nieuleczalne choroby, głównie z obszaru neurologii. Choroby te występują znacznie częściej: mózgowe porażenie dziecięce –ok. 2% dzieci, autyzm ok.1,5% (dane z USA); stwardnienie rozsiane - ok.25 tys. pacjentów, stwardnienie zanikowe boczne – 2 tys. pacjentów.

Nie, komórki mogą być wykorzystane dla dowolnej osoby zgodnej z dawcą. W szczególności najczęściej jest to rodzeństwo dawcy. Warto nadmienić, że dla krwi pępowinowej pojęcie „dawcy” jest niejednoznaczne, bowiem krew pępowinowa pochodzi z popłodu, czyli nie jest krwią dziecka sensu stricto.

Nie, komórki macierzyste wykorzystuje zarówno we wskazaniach autologicznych (dla samego dawcy) jak i allogenicznych (dawca inny niż biorca).

Standardowo leczone przeszczepieniem komórek macierzystych (krwiotwórczych) są choroby układu krwiotwórczego i chłonnego, niektóre choroby metaboliczne i nowotworowe. W sumie jest to ok. 80
różnych chorób. W tych schorzeniach wykorzystuje się komórki, których źródłem jest krew pępowinowa, szpik lub mobilizowana krew obwodowa.

Terapie standardowe i eksperymentalne dla zastosowania komórek macierzystych różnią się poziomem dowodów dla danej terapii. Terapie standardowe odbywają się we wskazaniach, w których jest wiele dowodów z różnych ośrodków, że komórki macierzyste podane w określony sposób pomogą pacjentowi. Terapie eksperymentalne stosowane są w sytuacjach gdzie brak jest innej, skutecznej terapii standardowej, a są doniesienia, że komórki mogą pomóc pacjentowi. Materiał, z którego pochodzą komórki może być taki sam, tj. komórki mogą być w obu własne lub od dawcy.

Terapie eksperymentalne nie są objęte standardową refundacją w Polsce. W niektórych przypadkach (np. leczenie GvHD) mogą być jednak sfinansowane przez szpital. W innych przypadkach koszty pokrywa sam pacjent lub fundacja.

Terapie wirusowe, terapie komórkami macierzystymi, terapie genowe i przeciwciała monoklonalne.

Do końca marca 2021 roku leczono 99 pacjentów preparatami komórek macierzystych z krwi pępowinowej (najczęściej było to rodzeństwo dawcy) i ponad 1600 pacjentów preparatami komórek ze sznura pępowiny. Na koniec tego okresu przechowywaliśmy ok. 540 tysięcy próbek czterech rodzajów materiału biologicznego (krew pępowinowa, krew łożyskowa, sznur pępowiny i tkanka tłuszczowa.

W przypadku chorób hematologicznych 5-letnia przeżywalność pacjentów waha się od ok. 35% do 90% w zależności od rodzaju choroby i stopnia jej zaawansowania. Biorąc pod uwagę liczbę pacjentów w danych chorobach można szacować ją średnio na 70%-80%

Szacuje się, że ryzyko zaistnienia sytuacji choroby wymagającej przeszczepienia komórek macierzystych w ciągu życia (70 lat) wynosi od 1% do 0,25%. To prawdopodobieństwo zostało oszacowane w oparciu o wskazania do przeszczepienia, które istniały w roku 2006 w USA. Zważywszy, że coraz więcej jest chorób, które można leczyć komórkami macierzystymi – ten odsetek będzie rósł, choć już teraz jest znacznie większy niż niektórych schorzeń na które się szczepimy. Wraz z wydłużaniem czasu funkcjonowania banków rosnąć będzie odsetek porcji wykorzystanych w terapii. Najstarsze banki w USA wykorzystały 1 na każdy 1000 próbek przechowywanych.

Poza krwią pępowinową komórki macierzyste można znaleźć na przykład w szpiku, krwi obwodowej, skórze, tłuszczu, wątrobie, łożysku, zębach, mieszkach włosowych. Jednak tylko komórki z krwi pępowinowej, szpiku i krwi obwodowej są standardowo wykorzystywane w medycynie. Pozostałe źródła dostarczają komórek, których przydatność kliniczna jest w trakcie weryfikacji w ramach trwających prób klinicznych.

Krew pępowinowa jest alternatywnym źródłem komórek w stosunku do szpiku. Przewagi tych komórek obejmują łatwiejsze pozyskanie, większy potencjał do namnażania, uproszczoną procedurę przed przeszczepieniem, mniejszą ilość ciężkich powikłań oraz łatwiejszy dobór pomiędzy biorcą a dawcą. Wady obejmują ograniczoną ilość, możliwość pobrania tylko raz w życiu i nieco dłuższy okres odbudowy układu krwiotwórczego po przeszczepieniu. Skuteczność zabiegów uważana jest za porównywalną.

Od kilku lat w USA krew pępowinowa zrównała się ze szpikiem jeśli chodzi o ilość jej zastosowań w standardowych terapiach. Wydaje się więc, że krew pępowinowa znalazła swoje miejsce w medycynie, z którego, z racji na potencjał pozyskiwanych z niej komórek i pozostałe zalety, trudno będzie ją zastąpić. W szczególności komórki z tłuszczu, chociaż stanowią interesujący obszar dla badań to w chwili obecnej nie posiadają wskazań do użycia we wskazaniach standardowych (hematoonkologicznych). Są ciekawe w kontekście zastosowań w medycynie regeneracyjnej, ale tylko u dorosłych (trudno wyobrazić sobie pobieranie tłuszczu od dziecka), jednakże zawsze będą miały ograniczenie w stosunku do komórek pobieranych z krwi pępowinowej / sznura wynikające z momentu pobrania – zawsze będą „starsze”.

Z pewnością stworzenie i pełna dostępność skutecznych terapii na choroby hematoonkologiczne i inne nieuleczalne obecnie choroby zmniejszyłoby zainteresowanie bankowaniem komórek macierzystych.

Tak, istnieje wiele chorób standardowo leczonych własnymi komórkami macierzystymi (np. chłoniaki). Należy jednak nadmienić, że choroby te częściej występują w starszym wieku, więc pacjenci zazwyczaj nie mają własnych komórek z krwi pępowinowej w banku i dlatego najczęściej otrzymują własne komórki ze szpiku.

Ogółem na świecie 60% transplantacji to transplantacje autologiczne (własne komórki), 20% transplantacji to transplantacje wśród osób spokrewnionych, a 20% transplantacje osób niespokrewnionych. W ok. 30% przypadków nie udaje się znaleźć dawcy do przeszczepienia. Bankowanie prywatne adresuje potrzeby własne i rodziny / rodzeństwa i minimalizuje ryzyko braku zgodnego dawcy. Nie jest ono również w żadnym stopniu konkurencją do bankowania publicznego, a jedynie uzupełnieniem jego oferty. Każdy człowiek ma teoretyczny dostęp do porcji zgromadzonych w banku publicznym, działają one bowiem na zasadzie międzynarodowych rejestrów (tak samo jak rejestry dawców szpiku). W praktyce dostęp zależy do zdolności kliniki przeszczepieniowej do „kupienia” takiej porcji, która kosztuje często duże pieniądze. Bankowanie prywatne zwiększa dostępność do komórek, bo w razie potrzeby zastosowania komórek w rodzinie – można je przekazać klinice bez dodatkowych kosztów – co znacznie ułatwia decyzje o transplantacji, a czasami jest jedyną szansa na leczenie pacjenta (jeśli brak jest innego dawcy).

Tak, na świecie istnieje ok. 160 banków publicznych, które przechowują ok. 730 tys. porcji. Te porcje są skatalogowane w rejestrach (razem z dawcami szpiku) i mogą być użyte dla każdego pacjenta na świecie. Stanowią one element publicznych systemów ochrony zdrowia i są finansowane przez państwa lub innych fundatorów. Mimo tego nie da się zaspokoić 100% potrzeb każdego pacjenta, mimo ogromnych środków na działalność banków dla ok. 30% pacjentów potrzebujących standardowych przeszczepień nie udaje się znaleźć odpowiedniego dawcy. Ponadto banki publiczne nie dostarczają komórek do terapii eksperymentalnych i terapii autologicznych. Należy nadmienić, że o ile banki rodzinne pozyskują krew przy kilku procentach porodów, a banki publiczne w mniej niż jednym procencie porodów to znakomita większość krwi jest bezpowrotnie niszczona. Stąd rosnący trend współpracy pomiędzy bankami rodzinnymi a instytucjami prowadzącymi banki publiczne.

Usługa banku rodzinnego to usługa, o której wartości przekonamy się najwcześniej za kilka lat od skorzystania z niej. Należy więc starannie przeanalizować ofertę banków i wybrać odpowiedniego dostawcę tej usługi. Najważniejsze pytania, które należy zadać bankowi to:

1. Skala działania – im większa tym większe doświadczenie, tym lepiej bank jest przygotowany na obsługę spływających o różnych porach porcjach krwi do spreparowania i zamrożenia.

2. Doświadczenie transplantacyjne – im większe (a część banków nie ma żadnego) tym lepiej, taki bank ma dowody, że potrafi dobrze przygotować krew, której kliniki transplantologiczne nie będą obawiały się użyć.

3. Standardy jakości – im więcej specjalistycznych certyfikatów dla bankowania krwi pępowinowej certyfikatów tym lepiej. Pozwolenie Ministra Zdrowia jest warunkiem niezbędnym do funkcjonowania banku i poświadcza podstawowy standard banku. Ponadto jednak banki mogą się poddać akredytacji międzynarodowych organizacji takich AABB, Netcord, ISO, GMP.

4. Transparentność – banki powinny przedstawiać wszystkie dokumenty klientowi przed podpisaniem, aby uniknąć nieporozumień. Decyzja o bankowaniu jest decyzją na wiele lat.

5. Solidne podstawy organizacyjne – powierzając krew do banku wiążemy się na wiele lat z podmiotem i należy się upewnić, że ma on podstawy do długiej obecności na rynku. Część banków to bardzo małe firmy, często bez własnych laboratoriów, które nie mają długoletnich planów działania (niekiedy nazywa się je parabankami). Klienci takich banków narażeni są niepotrzebny stres i trudności formalne w przypadku kłopotów takiej firmy, co miało miejsce w przeszłości w wielu krajach, także w Polsce.

Tak, jeśli uzyska stosowną, pisemną zgodę od dawcy / rodzica dawcy.

Wiele z negatywnych wypowiedzi wynika z przeszłości, gdzie z rezerwą podchodzono do roli banków prywatnych / rodzinnych. Jednoznacznie wspierano oddawanie krwi na potrzeby publiczne jako altruistyczny odruch. Niepotrzebnie w niektórych krajach stworzono wrażenie konkurencji pomiędzy tymi typami banków. W rzeczywistości tej konkurencji nie ma, bo ponad 95% krwi jest niszczona i nie trafia do żadnego banku. Banki publiczne mogłyby pozyskiwać krew bez problemu ze strony dawców, jednak barierą są koszty, których żaden kraj nie był w stanie ponieść (do paradoksalnej sytuacji doszło we Francji, gdzie w większości szpitali w praktyce uniemożliwia się działalność banków rodzinnych nie pobierając krwi do banków publicznych). Banki rodzinne są elementem prywatnej ochrony zdrowia i tych problemów nie mają, jednakże działając w obszarze wolności gospodarczej niekiedy wyolbrzymiały zalety swoich usług, co powodowało reakcje środowisk medycznych.

W szczególności Europa była / jest obszarem takiego postrzegania banków rodzinnych, w USA wygląda to nieco inaczej. Jednak od kilku lat zauważa się, zmianę poglądów wyrażona w Rezolucji Parlamentu Europejskiego z 2012 roku, gdzie daje się prawo rodzicom do informacji i wyboru co zrobić z krwią pępowinową.

Ponadto coraz więcej specjalistów pozytywnie wypowiada się na temat roli banków rodzinnych (np. prof. Mariusz Ratajczak, prof. Krzysztof Kałwak, prof. Marcin Majka, prof. Bogusław Machaliński).