17 kwietnia 2023 r. Ameryka\u0144ska Agencja ds. \u017bywno\u015bci i Lek\u00f3w (FDA) zatwierdzi\u0142a Omisirge*, czyli preparat namno\u017conych kom\u00f3rek krwi p\u0119powinowej stosowany do allogenicznych przeszczepie\u0144 kom\u00f3rek krwiotw\u00f3rczych. Produkt jest przeznaczony dla chorych na nowotwory hematologiczne – zar\u00f3wno doros\u0142ych jak i dzieci powy\u017cej 12. roku \u017cycia kt\u00f3rym mo\u017ce by\u0107 przeszczepiany po kondycjonowaniu mieloablacyjnym.<\/p>\n\n\n\n
\u201eTo dopuszczenie do obrotu jest wa\u017cnym post\u0119pem w terapii kom\u00f3rkowej u pacjent\u00f3w z nowotworami krwi\u201d \u2013 powiedzia\u0142 dr med. Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Bada\u0144 Biologicznych FDA. \u201ePrzyspieszenie odnowy bia\u0142ych krwinek w organizmie mo\u017ce zmniejszy\u0107 ryzyko infekcji zwi\u0105zanej z przeszczepieniem kom\u00f3rek krwiotw\u00f3rczych. To zatwierdzenie odzwierciedla ci\u0105g\u0142e zaanga\u017cowanie FDA we wspieranie rozwoju innowacyjnych terapii przeciwko nowotworom zagra\u017caj\u0105cych \u017cyciu\u201d.<\/p>\n\n\n\n
Omisirge, podawany w pojedynczej dawce do\u017cylnej, sk\u0142ada si\u0119 z ludzkich allogenicznych kom\u00f3rek macierzystych z krwi p\u0119powinowej, kt\u00f3re s\u0105 przetwarzane i hodowane z nikotynamidem (forma witaminy B3). Ka\u017cda dawka jest dostosowana do konkretnego pacjenta i zawiera kom\u00f3rki macierzyste pochodz\u0105ce od dawcy allogenicznego, poddanego wcze\u015bniejszej selekcji.<\/p>\n\n\n\n
Bezpiecze\u0144stwo i skuteczno\u015b\u0107 preparatu Omisirge potwierdzono w randomizowanym, wieloo\u015brodkowym badaniu klinicznym. Badanie polega\u0142o na por\u00f3wnaniu parametr\u00f3w po przeszczepieniu Omisirge z przeszczepieniem krwi p\u0119powinowej u os\u00f3b w wieku 10 \u2013 65 lat. Do badania w\u0142\u0105czono 125 pacjent\u00f3w z nowotworami krwi. Skuteczno\u015b\u0107 preparatu Omisirge oceniono na podstawie czasu niezb\u0119dnego do regeneracji neutrofili oraz cz\u0119sto\u015bci wyst\u0119powania zaka\u017ce\u0144 po przeszczepieniu.<\/p>\n\n\n\n
U 87% pacjent\u00f3w z grupy otrzymuj\u0105cej Omisirge zarejestrowano wszczepienie neutrofili \u015brednio w 10 dobie. W grupie kontrolnej, kt\u00f3ra otrzyma\u0142a standardowe przeszczepienie krwi p\u0119powinowej 83% pacjent\u00f3w osi\u0105gn\u0119\u0142o wszczepienie neutrofili \u015brednio w 22 dobie. Zaka\u017cenia bakteryjne lub grzybicze do 100 dni po przeszczepieniu obserwowano u 39% pacjent\u00f3w otrzymuj\u0105cych Omisirge w por\u00f3wnaniu do 60% pacjent\u00f3w w grupie kontrolnej. Zastosowanie Omisirge wi\u0105za\u0142o si\u0119 z por\u00f3wnywalnym ryzykiem choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD). GvHD III i IV stopnia obserwowano odpowiednio u 14% chorych leczonych Omisirge i 21% chorych leczonych standardowo. Dodatkowo w grupie stosuj\u0105cej preparat Omisirge obserwowano ni\u017csze ryzyko \u015bmiertelno\u015bci oko\u0142oprzeszczepowej i wy\u017csze prze\u017cycie ca\u0142kowite.<\/p>\n\n\n\n
Zastosowanie preparatu Omisirge pozwala na oko\u0142o 40-60 krotne namno\u017cenie kom\u00f3rek krwiotw\u00f3rczych \u2013 dzi\u0119ki temu nawet jednostki krwi p\u0119powinowej z ma\u0142\u0105 liczb\u0105 kom\u00f3rek krwiotw\u00f3rczych mog\u0105 by\u0107 efektywnie wykorzystane do leczenia.<\/p>\n\n\n\n
Dopuszczenie do obrotu przez FDA otwiera nowa kart\u0119 w historii wykorzystania krwi p\u0119powinowej w leczeniu. Ma\u0142a liczba kom\u00f3rek krwiotw\u00f3rczych nie jest ju\u017c ograniczeniem, a algorytmy wyboru \u017ar\u00f3d\u0142a kom\u00f3rek macierzystych do przeszczepienia u pacjent\u00f3w doros\u0142ych zapewne b\u0119d\u0105 ponownie przeanalizowane.<\/p>\n\n\n\n
* Lek z namno\u017conych kom\u00f3rek macierzystych z krwi p\u0119powinowej jest te\u017c znany pod nazwami: Omidubicel i NiCord.<\/sub><\/p>\n\n\n\n \u0179r\u00f3d\u0142a:<\/sub> 17 kwietnia 2023 r. Ameryka\u0144ska Agencja ds. \u017bywno\u015bci i Lek\u00f3w (FDA) zatwierdzi\u0142a Omisirge*, czyli preparat namno\u017conych kom\u00f3rek krwi p\u0119powinowej stosowany do allogenicznych przeszczepie\u0144 kom\u00f3rek krwiotw\u00f3rczych. Produkt jest przeznaczony dla chorych na nowotwory hematologiczne – zar\u00f3wno doros\u0142ych jak i dzieci powy\u017cej 12. roku \u017cycia kt\u00f3rym mo\u017ce by\u0107 przeszczepiany po kondycjonowaniu mieloablacyjnym. \u201eTo dopuszczenie do obrotu jest wa\u017cnym post\u0119pem […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":8337,"template":"","pregnancy_zone_category":[75],"class_list":["post-9634","pregnancy_zone","type-pregnancy_zone","status-publish","has-post-thumbnail","hentry","pregnancy_zone_category-good-to-know"],"yoast_head":"\n
1. Horwitz M.E. i wsp. Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3randomized study. The American Society of Hematology. 2021; 138 (16): 1429-40.
2. FDA. FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation. Informacja prasowa opublikowana 2023-04-17 <\/sub><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"