| [ 2004-07-02 ] |
| Skuteczne przeszczepienie krwi pępowinowej u dzieci z ciężką chorobą genetyczną |
 |
| Zespoły lekarzy z ośrodków uniwersyteckich w Filadelfii i w Północnej Karolinie (Durham, USA), Nowym Jorku (Bank Krwi Pępowinowej) oraz w Adelajdzie (Australia) opublikowały wyniki leczenia 20 dzieci z mukopolisacharydozą (zespół Hurler). |
|
|
Jest to ciężka choroba dziedziczna wywołana znacznym niedoborem jednego enzymu. Opisanym dzieciom w wieku od 3 do 33 miesięcy po podaniu leków cytostatycznych przeszczepiono rozmrożone komórki krwi pępowinowej od niespokrewnionych dawców, zgodne w zakresie co najmniej 3 z 6 antygenów zgodności tkankowej . U 19 chorych dzieci stwierdzono przyjęcie się przeszczepu, tj. obecność komórek dawcy w organizmie biorcy (chimeryzm) oraz wyraźnie zwiększoną aktywność enzymu (iduronidazy), którego niedobór jest główną przyczyną choroby. Spośród 20 leczonych u 17 dzieci stwierdzono znaczną poprawę i ustępowanie objawów klinicznych choroby.
|
|
